Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Terug naar discussie overzicht
Printer Friendly Version View printer-friendly version << Back ProQR Announces Positive Top-Line Results from a Phase 1b Study of QR-010 in Subjects with Cystic Fibrosis Key updates QR-010 was observed to be safe and well-tolerated across all doses in this trial with no serious adverse events related to treatment. A clinically meaningful improvement of CF respiratory symptoms, as measured by CFQ-R RSS, was observed in 3 out of 4 multiple dose groups with a mean improvement of 13.0 to 19.2 points compared to placebo. In a pre-defined subgroup of subjects with a lower lung function at baseline, the mean improvement was up to 27.5 points compared to placebo. Magnitude of the benefit observed in CFQ-R RSS for these dose groups exceeded the established minimal clinically important difference of 4.0 points. In the same multiple dose groups a supportive trend of improved lung function was observed up to 4.0% mean absolute change in ppFEV1 compared to placebo. In a pre-defined subgroup of subjects with a lower lung function at baseline a mean absolute change in ppFEV1 was observed up to 10.9% compared to placebo. After inhaled administration in some dose groups, QR-010 was detected in the blood. ProQR and the Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics intend to expand their partnership to explore the inhaled oligonucleotide platform to target stop-codon mutations in CF. Management will discuss the top-line results during a conference call today at 5 pm ET.www.ir.proqr.com/phoenix.zhtml?c=2537...
after hours 7.45 , volume 42k welterusten
Afterhours zelfs even 9 USD. Ben benieuwd morgen.
Webcast geluisterd flosz? Wordt FEV1 uitgelegd in Q&A. Het wemelt van meningen op Twitter met veel nepnieuws. CEO geeft aan dat partijen in CF markt in gesprek zijn voor partnering. Zijn mening vind ik belangrijker.
ProQR spotlights the most encouraging results from a mixed snapshot of efficacy for cystic fibrosis by john carroll — on September 25, 2017 04:00 PM EDT Updated: 04:01 PM PDF PDF Execs at ProQR Therapeutics $PRQR are doing their level best this afternoon to accentuate the positive in their early snapshot of the impact its lead RNA therapy has on cystic fibrosis. The big question is whether they can get investors to look past a slate of failed p-values in the Phase Ib — as well as the implications of some heavyweight competition — as they line up regulatory insights for the next big clinical development step. To be sure, the per protocol data being trotted out this afternoon is divided among some tiny groups of patients divvied up between 4 dosing cohorts and a placebo arm. In the breakdown, QR-010 did achieve statistical significance for two of the overall cohorts in measuring the responses on symptoms from a patient questionnaire. But it also missed on the low and high doses. The big issue will be FEV1, a crucial measure of lung function which is critical in cystic fibrosis studies. On the basis of FEV1, the drug missed 4 straight shots at statistical significance in tiny dosing groups of 5 or 6 patients, often badly. The high 50 mg dose tracked close to the placebo arm, with 8 patients. Only by moving to a subgroup of patients with lower lung function scores did researchers find one dose that hit the FEV1 mark with a 10.9% improvement. Encouragingly, the same 12.5 mg dose arm in the subgroup also had the best response on symptoms: plus 27.5 compared to an 11.8 point drop in the placebo arm. These data takes some explaining, CEO and company founder Daniel de Boer tells me. The primary goals are safety and tolerability, he says, with a shot at some exploratory endpoints. In the upcoming Phase II study, they’ll move away from a population of patients with near normal levels of lung function — where it can be very difficult to track improvements of any kind — into patients where they saw the best responses in this small study. “We’re excited,” says de Boer, who got started with the help of the late Henri Termeer. There was plenty of clinically meaningful data in the study to indicate the drug’s potential. And while the press will be on to meet with regulators on next steps, the Dutch biotech also plans to make sure they can move on Phase II relatively quickly, as rivals in the field add pressure to perform well as the landscape shifts. Unlike the leader in CF — Vertex, which is pitching a combination of tezacaftor/ivacaftor that targets the F508del mutation to get the CFTR protein to the cell surface, where another drug amps its performance — ProQR tries to achieve its goal with an inhaled therapy that binds specifically to the defective CFTR RNA in order to correct the F508del mutation and restore the function of the CFTR protein, stopping disease progression. Vertex has had some stellar data to report to regulators, and experience in a field that has delivered blockbuster expectations about its future. But de Boer says that he expects that ultimately there will be a variety of drugs on the CF market, with doctors and patients able to pick the one that will work best for them. That’s a field he plans to be competitive in — provided the next round of efficacy data starts to look dramatically better. The best place to read endpoints news? In your inbox. Full-text daily reports for those who discover, develop, and market drugs. Join 19,000+ biopharma pros who read Endpoints News by email every day. free subscription BioNJ CEO Summit 2017
Staycalm schreef op 25 september 2017 23:51 :
Webcast geluisterd flosz? Wordt FEV1 uitgelegd in Q&A. Het wemelt van meningen op Twitter met veel nepnieuws. CEO geeft aan dat partijen in CF markt in gesprek zijn voor partnering. Zijn mening vind ik belangrijker.
de beurs is net oorlog...1e wat sneuvelt is de waarheid bedoeld ten gunste van partijen die winstmotieven/handelsbelangen hebben (hoe anders verklaar je hoog laag 10-5,80$ in de after market? ...en zo heb ik nog legio voorbeelden). Komende 24 uur eerst maar eens alles op een rijtje zetten en laten bezinken...morgen eens zien wat mijn verdere strategie wordt. Comfortabel is dat alles wat ik heb op winst sta...nu eens zien of ik het erbij hou, wat afbouw of uitbreid. In de tijd dat ik Crucell jarenlang volgde was het niet anders...het wemelde van de bashers...en het resultaat is inmiddels bekend. Uiteraard is nuchter onder alles blijven ook belangrijk, maar laat de stemming niet bepalen door de koersbewegingen of mensen die het beter zeggen te weten, maar zelf niet doen(beste stuurlui staan aan wal nietwaar?).
Een mogelijk scenario is dat GLPG of Vertex een partnerdeal sluit met PRQR.
Heb het PB goed gelezen en webcast geluisterd, maar kan de data niet heel goed lezen/afzetten tegen bijvoorbeeld scores van Vertex. Zijn de uitkomsten nu erg goed of vallen ze wat tegen. Mijn eerste gedachte is dat het niet heel overtuigend is qua scores, maar misschien zit ik er helemaal naast. Iemand hier een mening over? En gezien de koersen nabeurs (geringe stijging) zie ik ook niet echt dat de vonken er van af spatten.
Bioteg71 schreef op 26 september 2017 08:14 :
Heb het PB goed gelezen en webcast geluisterd, maar kan de data niet heel goed lezen/afzetten tegen bijvoorbeeld scores van Vertex. Zijn de uitkomsten nu erg goed of vallen ze wat tegen. Mijn eerste gedachte is dat het niet heel overtuigend is qua scores, maar misschien zit ik er helemaal naast. Iemand hier een mening over?
En gezien de koersen nabeurs (geringe stijging) zie ik ook niet echt dat de vonken er van af spatten.
Kan het inhoudelijk ook niet goed beoordelen. Ik kijk naar andere zaken: oprichters, management, ondernemerschap, adviseurs, doorzettingsvermogen, betrouwbaarheid etc. Deze fundamenten bepalen uiteindelijk of er succesvolle medicijnen komen. In die zin denk ik dat het overeenkomt met Galapagos. Zelf zijn ze enthousiast over de laatste resultaten. Daar vertrouw ik op (in de wetenschap dat ze nog een lange weg te gaan hebben). Zelf verwacht ik dat ze op termijn met een partner op de proppen komen voor hun CF kandidaat.
Bioteg71 schreef op 26 september 2017 08:14 :
Heb het PB goed gelezen en webcast geluisterd, maar kan de data niet heel goed lezen/afzetten tegen bijvoorbeeld scores van Vertex. Zijn de uitkomsten nu erg goed of vallen ze wat tegen. Mijn eerste gedachte is dat het niet heel overtuigend is qua scores, maar misschien zit ik er helemaal naast. Iemand hier een mening over?
En gezien de koersen nabeurs (geringe stijging) zie ik ook niet echt dat de vonken er van af spatten.
Een vergelijking met Vertex is lastig. De resultaten van QR-010 zien op patiënten die homozygoot zijn voor de F508 mutatie (ongeveer twee derde van de CF-patiënten). Van Kalydeco (Vertex) is bekend dat dit medicijn bij deze groep niet effectief is.www.kalydecohcp.com/clinical-trials/g...
Staycalm schreef op 26 september 2017 00:22 :
Een mogelijk scenario is dat GLPG of Vertex een partnerdeal sluit met PRQR.
Ik sluit niets uit, maar dit lijkt me voorlopig zeer onwaarschijnlijk. Wat moet GLPG met een fase 1-molecuul? Het eigen programma is al verder, laat staan dat van Vertex.
Niet om te "bashen"(duhh) maar ter info, laat dat duidelijk zijn! Imho is het steeds en/en, in de blender en DYODD. From 2014 @RNAiAnalyst 's take on $PRQR:rnaitherapeutics.blogspot.com/2014/09... www.pnas.org/content/101/21/8150.full... Cantor Fitzgerald Conference today at 9:10amET. WC: wsw.com/webcast/cantor6/prqr
Staat nu bij Binck al op 9$ genoteerd
eurofan schreef op 26 september 2017 13:39 :
Staat nu bij Binck al op 9$ genoteerd
Klopt niet, slotkoers was $ 6,45, nabeurs $6,90
ProQR Therapeutics N.V. (PRQR) Pre-Market Trading PRQR $7.10* 0.6510.08% *Delayed - data as of 09/26/2017 07:36:16 - Find a broker to begin trading PRQR now Exchange:NASDAQ Industry: Health Care Community Rating: rate it now View: PRQR Pre-Market PRQR QURE Edit Symbol List Symbol Lookup SYMBOL LIST VIEWS FlashQuotes InfoQuotes STOCK DETAILS Summary Quote Real-Time Quote After Hours Quote Pre-market Quote Historical Quote Option Chain CHARTS Basic Chart Interactive Chart COMPANY NEWS Company Headlines Press Releases Market Stream STOCK ANALYSIS Analyst Research Guru Analysis Stock Report Competitors Stock Consultant Stock Comparison FUNDAMENTALS Call Transcripts Annual Report Income Statement Revenue/EPS SEC Filings Short Interest Dividend History HOLDINGS Ownership Summary Institutional Holdings Insiders (SEC Form 4) Save Stocks Refresh Sep. 25, 2017 Market Close: $6.45 Pre-Market Charts | After Hours Charts View most recent trades for the selected time period: Pre-Market Volume: Pre-Market High: Pre-Market Low: 14,355 $ 7.65 (07:08:15 AM) $ 7 (06:36:30 AM)www.nasdaq.com/symbol/prqr/premarket Let wel: pre-market of after-hours niet altijd té serieus nemen. De handel is doorgaans dun (behalve gisteren) maar ook niet toegankelijk, danwel te vinden voor iedereen. Bedenk ook dat er vele handelspraktijken mogelijk zijn om de markt te beinvloeden en dat is doorgaans des te makkelijker op de uren voor of na de daghandel.
eurofan schreef op 26 september 2017 13:39 :
Staat nu bij Binck al op 9$ genoteerd
FYI, op de link hieronder staan de actuele koersen uit de NASDAQ voorbeurshandel.www.nasdaq.com/symbol/prqr/premarket
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)
Premium
Word nu abonnee van IEX en krijg onbeperkt toegang tot onze (koop)tips en succesvolle modelportefeuilles. Nu 3 maanden voor slechts €19,95! Profiteer van 58% korting!
Word abonnee