Phar2026 schreef op 10 maart 2026 09:01:
[...]
Mooi den duidelijk verwoord aextracker.
Samen met de onderstaande cijfers van Pharming zie je dan een mooie prognose van dit bedrijf voor boekjaar 2026:
12 maart 2026 wordt ws wel duidelijk of er nog veel afwijking zal zijn van onderstaande cijfers en of er nog meer aanvullende informatie van Pharming komt over de ontwikkelingen waar jij over schrijft.
Korte samenvatting van de investorday van 3 februari 2026.
Pharming Investor Day – Belangrijkste punten:
Sterke omzet in 2025: omzet ~$376m (+27% YoY).
Pipeline per 2026:
1. RUCONEST: $318m (+26%). Prognose 2026: mid-single-digit groei (VS-volume + ~3% prijsverhoging)
2. JOENJA: $58m (+29%). Prognose: versnellende groei.
Brutomarge Joenja is 73%-75%
- Pediatrische Joenja-omzet VS is hier niet meegenomen i.v.m. FDA CRL
- FDA CRL voor uitbreiding naar 4–11 jaar (PK/onderdosering laag gewicht).
- Type A meeting in maart 2026 ? duidelijkheid over vervolgstappen.
- EMA-goedkeuring verwacht in 1H 2026.
- pipeline; Grote upside mogelijkheden via uitbreiding naar bredere PID/CVID-
populatie (geen goedgekeurde therapieën).
- 2 Phase II-studies (PID/CVID) ? readouts in 2H 2026.
A. Doelgroep substantieel groter dan APDS alleen.
B. Potentieel $1B+ indicatie als data positief zijn.
3. Napazimone (KL1333) – mitochondriale ziekten
- Pivotal FALCON-studie loopt; interim futility succesvol gepasseerd!.
- Twee primaire endpoints (vermoeidheid of spierfunctie ? 1 voldoende).
- Readout verwacht eind 2027. Vanaf 2022 tot heden geen bijzonderheden