Long1985 schreef op 2 februari 2026 14:31:
Morgen is de Investor Day van Pharming Group en de agenda zegt eigenlijk al genoeg. Dit is geen bijeenkomst om schade te beperken, maar om het bedrijf opnieuw neer te zetten. De focus ligt duidelijk op inhoud en toekomst.
Leniolisib wordt gepresenteerd in fase II proof-of-concept-onderzoeken bij bredere primaire immuundeficiënties met immuundisregulatie, waaronder CVID. Dat is belangrijk, omdat CVID een veel grotere populatie is dan APDS. Zo’n onderwerp zet je alleen zo prominent op de agenda als de signalen positief en overtuigend zijn. Daarnaast komt KL1333 in de FALCON-registratiestudie aan bod, een laat-fase traject bij mitochondriale ziekten met hoge medische nood — duidelijk een tweede pijler naast leniolisib.
Ook veelzeggend: er wordt een financiële outlook voor 2026 gegeven, inclusief groeifactoren van de omzet en operationele kosten. Bedrijven die fundamenteel onzeker zijn, doen dat niet. Pharming blijkbaar wel.
Dat dit verhaal wordt ondersteund door toonaangevende klinische experts van Lahey en MGH/Harvard onderstreept dat het hier om serieuze, onafhankelijke medische context gaat en niet om marketingpraat.
Na de recente FDA-CRL verwacht ik morgen geen spectaculaire headlines, maar wel iets belangrijkers: bevestiging dat de pijplijn breder en robuuster is dan één indicatie, dat er een duidelijk vervolgpad ligt en dat de huidige waardering daar geen recht aan doet. Voor mij voelt deze Investor Day als vooruitkijken en herpositioneren, niet als verdedigen.