Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Forum Pharming NL0010391025

Koers (€) |
1,293  
Range | 1,28 - 1,34
-0,033   (-2,49%)
Volume
11.519.275
Bied
-
Laat
-
PHA

Pharming Q1 2026

Eerste post
    Reactie Reactie van: dd20260127
  1. Reactie
  2. quote:

    Beur schreef op 27 januari 2026 10:27:

    [...]Als KL1333 inderdaad een blockbuster van minsten 1 miljard omzet per jaar zou worden, koop ik uit respect over zoveel inzicht, koop- en vakmanschap een pet en zet die 10 x op en af.
    En het klopt: alle grote farmabedrijven hebben teams die de wereld afstruinen naar kansrijke koopjes en Ph. zou dan net als met leniolisib al die reuzen te snel af zijn. Het kan weliswaar natuurlijk....
    Inderdaad. En het idee dat Pharming de Roches en Novartissen van deze wereld te slim af zou zijn geweest, wordt nog minder geloofwaardig als je bedenkt dat SVB het blockbusterpotentieel inschatte op, ik meen, maar liefst 45%.

    Nee, de acquisitie van KL1333 is in mijn optiek gewoon een grote gok.
  3. Reactie
  4. quote:

    Querulijn Xaverius schreef op 27 januari 2026 10:57:

    [...]

    Inderdaad. En het idee dat Pharming de Roches en Novartissen van deze wereld te slim af zou zijn geweest, wordt nog minder geloofwaardig als je bedenkt dat SVB het blockbusterpotentieel inschatte op, ik meen, maar liefst 45%.

    Nee, de acquisitie van KL1333 is in mijn optiek gewoon een grote gok.
    ja, het is een gok (zoals alles in biotech), maar het is geen uitzonderlijk risicovolle gok ten opzichte van de rest van de industrie of zelfs Pharming's eigen pipeline. Het voelt eerder als een slimme, gediversifieerde stap met hoge upside als de data meezit.
    Als de FALCON readout positief is, kan dit Pharming echt naar een ander level tillen.
  5. Reactie
  6. Reactie
  7. quote:

    Triple A schreef op 27 januari 2026 09:04:

    [...]

    Overnames in biotech gaan altijd over de veelbelovende kandidaatmedicijnen in de pijplijn en het R&D platform waarop die medicijnen worden ontwikkeld. Pharming heeft geen goede trackrecord in de ontwikkeling van medicijnen. Alleen Ruconest voor HAE was een eigen ontwikkeling en dat heeft honderden miljoenen gekost om commercieel te krijgen.

    Overnames in biotech gaan niet over alle andere zaken die jij noemt.

    De miljarden omzet die Pharming nu belooft moeten komen uit Leniolisib voor PID en CVID en uit KL1333 voor PMD. Dat zijn echter alle drie trials waarvoor de echte effectiviteit van het kandidaatmedicijn voor de betreffende nog moet worden bewezen.

    ===================

    Ik schat in dat een deel van de grote biotech partijen bij een overname analyse het bezwaarlijk vindt dat Joenja geen eigen ontwikkeling is van Pharming is. Al was het alleen maar omdat het financieel 20% extra van de omzet afsnoept aan royalties en mijlpaalbetalingen. Maar ook omdat niet alle partijen zin hebben om de kas van Novartis te spekken en in een contractuele relatie met Novartis te stappen.

    Prima als jij daar een andere inschatting van maakt.

    ==========

    Ik had het over een generieke variant van Ruconest.

    Op dit forum worden hele pagina’s volgeschreven over de unieke werking van Ruconest. Als Ruconest verder blijft groeien kan er een moment komen dat een partij een generieke variant gaat overwegen. En nu de intellectuele bescherming er niet meer is, blijft alleen nog het relatief complexe productieproces over als barrier to entry.

    Ik schat in dat het wegvallen van de intellectuele bescherming ook nadelig werkt bij het afwegen van een overname. Maar wederom prima dat jij daar anders over denkt.

    -
    U gaat voorbij aan de “doos van Pandora” gemeld door dhr. S. de Vries 7 jaar geleden waarmee hij aangaf dat Ruc. niet zomaar is te copiëren. en zou het toch lukken dan duurt het daarna nog min. 2/3 jaar om een volledige productielijn ( goedgekeurde) op te starten, met alle investeringen vooraf lijkt me dat een lastige beslissing.

    Daar in tegen is er, in het verleden met China , wel een principe overeenkomst gesloten mbt productie en percentage winst aldaar onder het motto: if you can’t beat them join them. In hoeverre dit invloed nog gaat hebben met de behandelingen die er al zijn of nog gaan komen is voorlopig nog koffiedik.

    Maar m.i. overall, zie ik dat met Ruc. dus niet gebeuren.
  8. Reactie
  9. quote:

    Querulijn Xaverius schreef op 27 januari 2026 10:57:

    [...]

    Inderdaad. En het idee dat Pharming de Roches en Novartissen van deze wereld te slim af zou zijn geweest, wordt nog minder geloofwaardig als je bedenkt dat SVB het blockbusterpotentieel inschatte op, ik meen, maar liefst 45%.

    Nee, de acquisitie van KL1333 is in mijn optiek gewoon een grote gok.
    AI zegt hierover het volgende:

    Gezien de huidige fase (Phase 2, mogelijk registrerend), de ziekte-categorie en orphan-status:

    een brede industrie-inschatting zou kunnen zijn:

    ~10–25 % kans dat KL1333 uiteindelijk een echte blockbuster (> 1 mld USD/jaar) wordt,
    mits de klinische resultaten goed zijn en de marktprijs/volume voldoende is.**

    Dit is geen harde berekening maar gebaseerd op:

    klinische en marktdynamica in zeldzame ziekten,

    orphan-markt exclusiviteit,

    analistencommentaar dat het blockbuster-potentieel heeft.


    We gaan het zien.
  10. Reactie
  11. quote:

    René van der Voort schreef op 27 januari 2026 11:09:

    [...]

    ja, het is een gok (zoals alles in biotech), maar het is geen uitzonderlijk risicovolle gok ten opzichte van de rest van de industrie of zelfs Pharming's eigen pipeline. Het voelt eerder als een slimme, gediversifieerde stap met hoge upside als de data meezit.
    Als de FALCON readout positief is, kan dit Pharming echt naar een ander level tillen.
    Dat zie ik toch anders. Het hoge gokgehalte zit 'm vooral in het feit dat (a) alléén Pharming deze potentiële blockbuster heeft gevonden, maar vooral in het feit dat (b) er na Pharmings bod geen ander, hoger bod is gedaan door bedrijven die over aanzienlijk meer middelen beschikten om KL1333's toekomstige cash cow status te beoordelen.

    Voor de goede orde: ik hoop dat KL1333 een kip met gouden eieren blijkt te zijn.
  12. Reactie
  13. quote:

    Beur schreef op 27 januari 2026 11:15:

    [...]AI zegt hierover het volgende:

    Gezien de huidige fase (Phase 2, mogelijk registrerend), de ziekte-categorie en orphan-status:

    een brede industrie-inschatting zou kunnen zijn:

    ~10–25 % kans dat KL1333 uiteindelijk een echte blockbuster (> 1 mld USD/jaar) wordt,
    mits de klinische resultaten goed zijn en de marktprijs/volume voldoende is.**

    Dit is geen harde berekening maar gebaseerd op:

    klinische en marktdynamica in zeldzame ziekten,

    orphan-markt exclusiviteit,

    analistencommentaar dat het blockbuster-potentieel heeft.


    We gaan het zien.
    We gaan het inderdaad zien. Maar voorlopig trekt het aandeel er zich niets van aan.
  14. Reactie
  15. KL1333 Er zijn inderdaad hoopgevende successen gemeld uit de lopende onderzoeken naar KL1333, zowel op het gebied van veiligheid als werkzaamheid bij patiënten.
    De belangrijkste successen tot nu toe (januari 2026) zijn:
    1. Positieve tussentijdse resultaten (FALCON-studie)
    n juli 2024 is een belangrijke mijlpaal bereikt met de tussentijdse analyse van de wereldwijde FALCON-studie:
    Beide doelen gehaald: Het onafhankelijke controlecomité (DMC) bevestigde dat het middel op schema ligt om verbeteringen aan te tonen in zowel vermoeidheid (fatigue) als spierkracht (gemeten met de 'sit-to-stand' test).
    2. Resultaten uit vroege patiëntentests
    Eerdere kleinschalige tests (Fase 1a/b) toonden al directe effecten bij patiënten met mitochondriële ziekten:
    Minder vermoeidheid: Patiënten die KL1333 kregen, rapporteerden een duidelijke afname van hun chronische vermoeidheid vergeleken met de placebogroep.
    Verbeterde mobiliteit: In de zogenaamde '30-seconden Sit-to-Stand test' konden patiënten die het middel gebruikten vaker opstaan uit een stoel binnen een halve minuut, wat wijst op een verbeterde functionele spierkracht.
    Snel effect: Er werden al positieve trends waargenomen na slechts 10 dagen behandeling met een lage dosis.
    3. Wetenschappelijke doorbraak in werking
    Onderzoekers hebben succesvol aangetoond dat KL1333 de NAD+/NADH-balans in de cellen van patiënten herstelt. Dit is een wetenschappelijk succes omdat het bewijst dat het medicijn daadwerkelijk de "brandstof" van de cellen verbetert, wat in theorie kan leiden tot de aanmaak van nieuwe mitochondriën.
    Samenvattend: Hoewel het nog niet officieel op de markt is, wijzen alle data op dit moment op een reële kans op succes. De definitieve resultaten van de grote FALCON-studie worden in 2027 verwacht.
    dus het komt zeker goed met pharming!!!!
  16. Reactie
  17. quote:

    Beur schreef op 27 januari 2026 10:27:

    [...]Als KL1333 inderdaad een blockbuster van minsten 1 miljard omzet per jaar zou worden, koop ik uit respect over zoveel inzicht, koop- en vakmanschap een pet en zet die 10 x op en af.
    En het klopt: alle grote farmabedrijven hebben teams die de wereld afstruinen naar kansrijke koopjes en Ph. zou dan net als met leniolisib al die reuzen te snel af zijn. Het kan weliswaar natuurlijk....
    Beur,
    Dan kan je in 2028 tijdens de AvA o.b.v. dan geldende business outlook 2032 optreden !
    Genoeg tijd om te oefenen en een bijpassende speecht in te studeren als je het woord neemt tijdens de Q & A in Corpus \ Leiden.
    Pharming Group NV zoekt & werft inmiddels een ervaren Sr. Director Medical Affairs die de kar gaat trekken..... blijkbaar komt er meer werk aan ........... :)

    careers.pharming.com/job/Senior-Direc...
  18. Reactie
  19. quote:

    aextracker schreef op 27 januari 2026 11:52:

    [...]

    Beur,
    Dan kan je in 2028 tijdens de AvA o.b.v. dan geldende business outlook 2032 optreden !
    Genoeg tijd om te oefenen en een bijpassende speecht in te studeren als je het woord neemt tijdens de Q & A in Corpus \ Leiden.
    Pharming Group NV zoekt & werft inmiddels een ervaren Sr. Director Medical Affairs die de kar gaat trekken..... blijkbaar komt er meer werk aan ........... :)

    careers.pharming.com/job/Senior-Direc...
    Zeker weten dat het geen vervanging is?
  20. Reactie
  21. Reactie
  22. Reactie
  23. 2) PHAR – Joenja kindergeneeskunde (4–11 jaar, APDS): uitbreiding van een echte, groeiende franchise
    Als AQST een klassieke "binaire smallcap met balansnarratief eraan vast" is, staat Pharming aan het andere uiteinde van het spectrum. Joenja (leniolisib) is al een goedgekeurde orale PI3Kd-remmer voor geactiveerd PI3K-deltasyndroom (APDS) bij patiënten van 12 jaar en ouder, met lanceringen in de VS en geselecteerde markten. De pediatrische sNDA voor kinderen van 4–11 jaar met APDS is door de FDA geaccepteerd met Priority Review en een PDUFA-doeldatum van 31 januari 2026.

    2.1 – Wat staat er op tafel met deze PDUFA
    De pediatrische aanvraag is gebaseerd op een multinationale, eenarmige fase III-studie die klinisch betekenisvolle verbeteringen liet zien over 12 weken in belangrijke eindpunten voor kinderen van 4–11 jaar met APDS. De indicatie blijft ultra-zeldzaam, maar:

    APDS uit zich meestal in de vroege kindertijd, dus toegang in het bereik van 4–11 jaar is klinisch zeer relevant,
    Families en centra van uitmuntendheid denken meestal in termen van ziektebeheer voor het hele gezin, niet gefragmenteerd door willekeurige leeftijdsgrensen, en
    Bij zulke zeldzame ziekten heeft elke incrementele cohort patiënten een buitenproportioneel gewicht op de omzet en, na verloop van tijd, op de waargenomen franchisewaarde.
    2.2 – Financiële achtergrond: een winstgevende, kasgenererende basis
    De laatste kwartaalcijfers van Pharming schetsen een heel ander beeld dan AQST. In het derde kwartaal van 2025 meldde het bedrijf:

    De totale omzet van ongeveer $97,3 miljoen, een stijging van ongeveer 30% ten opzichte van het jaar,
    RUCONEST-omzet rond de $82 miljoen in het kwartaal, nog steeds de kernkasmachine,
    Joenja's omzet van ongeveer $15,1 miljoen in Q3 2025, een stijging van meer dan 30% ten opzichte van Q3 2024.
    een operationele winst van midden tien miljoen dollars en een nettowinst van ongeveer 7,5 miljoen dollar, met contante middelen en equivalenten die groeiden tot ongeveer 169 miljoen dollar aan het einde van het derde kwartaal van 2025.
    Kortom: dit is geen bedrijf dat alles inzet op één binaire gebeurtenis. Het is een winstgevende speler op het gebied van zeldzame ziekten die Joenja gebruikt om samen met RUCONEST een tweede groeipilaar op te bouwen, terwijl het aanvullende pipeline-assets onderzoekt.
  24. Reactie
  25. 2.4 – Sentiment van analisten en detailhandelen over PHAR
    Straatonderzoek naar Pharming eind 2025 en begin 2026 neigt ertoe Joenja te presenteren als een geloofwaardig tweede groeipunt. Analisten benadrukken:

    de solide trends in het aantal Joenja-patiënten, vooral in de VS, worden nu ondersteund door vroege ex-Amerikaanse patiënten. Lanceringen,
    de verbeterende winstgevendheid, met een stabiel positieve operationele winst en nettowinst, en
    het feit dat de pediatrische APDS-aanvraag op zichzelf Pharming niet verandert in een ander bedrijf, maar de franchise versterkt.
    In detailhandelsruimtes trekt PHAR een mix van Europese retailpublieken (vanwege de Euronext-notering) en Amerikaanse specialisten in zeldzame ziekten. De toon is vaak meer gematigd dan bij AQST: minder hefboomwerking, meer focus op meerjarige samenstelling dan op de enkele PDUFA-print
  26. Reactie
  27. 3) AQST versus PHAR – zelfde datum, tegengestelde risicoprofielen
    Als je de twee verhalen naast elkaar zet, heb je in principe:

    AQST als een naam met hoge bèta, veel binaire inval, waarbij Anaphylm zowel een kans als een risicoversterker is voor een al onder druk staande kapitaalstructuur, nu gecompliceerd door een tekortbrief van de FDA.
    PHAR als een winstgevend bedrijf voor zeldzame ziekten waarbij de Joenja pediatrische PDUFA een belangrijke maar niet existentiële katalysator is, toevoegend aan een bestaande omzet- en cashflowprofiel.
    Vanuit het perspectief van een retailhandelaar die vele biotechcycli heeft meegemaakt, zijn de praktische implicaties:

    Bij AQST staan positiegrootte en risicobeheersing absoluut centraal. Je kunt gelijk hebben op de wetenschap of zelfs op het langetermijnverhaal en toch doorbreken als je het als een blue chip dimensioneert.
    Bij PHAR draait het risico meer om verwachtingen dan om prijs – een goedkeuring die iedereen ziet aankomen, kan op de grafiek nog steeds teleurstellen als te veel mensen gepositioneerd zijn voor een "homerun".
    Met andere woorden: zelfde datum, andere spellen. Het is erg verleidelijk om katalysatoren mentaal samen te groeperen omdat ze op dezelfde dag vallen, maar onder de motorkap liggen de dynamiek, balansen en verhaalkwetsbaarheid op verschillende planeten.
  28. Reactie
  29. Het feit dat dhr.Chouraqui de functie van CEO heeft aangenomen bij Pharming zegt volgens mij wél iets over hoe hij het bedrijf ziet.
    Hij is gezien zijn verleden niet de eerste de beste.
    Heeft bij meerdere grote bedrijven verschillende functies uitgeoefend dus kent het klappen van de zweep.

    Hij ziet in ieder geval potentie.
    Anders was hij niet ingestapt is mijn mening.
    Iemand met zo'n mooi CV weet wat hij doet.
  30. Reactie
  31. quote:

    Vertrouwen schreef op 27 januari 2026 13:19:

    Het feit dat dhr.Chouraqui de functie van CEO heeft aangenomen bij Pharming zegt volgens mij wél iets over hoe hij het bedrijf ziet.
    Hij is gezien zijn verleden niet de eerste de beste.
    Heeft bij meerdere grote bedrijven verschillende functies uitgeoefend dus kent het klappen van de zweep.

    Hij ziet in ieder geval potentie.
    Anders had hij niet ingestapt is mijn mening.
    Iemand met zo'n mooi CV weet wat hij doet.
    Je huiswerkopdracht voor vandaag was: noem zo veel mogelijk platitudes?
  32. Reactie
  33. Reactie Laatste reactie
  34. quote:

    Querulijn Xaverius schreef op 27 januari 2026 11:34:

    [...]

    Dat zie ik toch anders. Het hoge gokgehalte zit 'm vooral in het feit dat (a) alléén Pharming deze potentiële blockbuster heeft gevonden, maar vooral in het feit dat (b) er na Pharmings bod geen ander, hoger bod is gedaan door bedrijven die over aanzienlijk meer middelen beschikten om KL1333's toekomstige cash cow status te beoordelen.

    Voor de goede orde: ik hoop dat KL1333 een kip met gouden eieren blijkt te zijn.
    Als de FALCON-studie positief eindigt en KL1333 naar de markt gaat, kan dit een enorme home run zijn voor Pharming. Maar als het tegenvalt (of als de commercialisatie moeilijker blijkt dan gehoopt), dan verklaart het gebrek aan concurrentie waarom de prijs zo "goedkoop" was.

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Forumregels | Lees hier het forumreglement

Kwaliteit boven kwantiteit

Lever een duidelijke en constructieve bijdrage aan de discussie. Kwaliteit trekt kwaliteit aan.

Blijf ontopic

beperk je reactie tot het onderwerp van het forumdraadje en haal er geen andere zaken bij.

Respecteer je medemens

Een afwijkende visie op een bedrijf rechtvaardigt geen persoonlijke aanvallen. Reageer op de inhoud van iemands argumenten, niet op de persoon;