Natal schreef op 2 april 2026 07:36:
Naar aanleiding van diverse discussies in het Pharmingsdraadje betreffende Lonvo-Z :
Fase 2 HAELO data uitstekend. Functionele cure. Veilig én duurzame resultaten. Longterm veiligheids analyse: na drie jaar geen problemen geconstateerd.
Fase 3 HAELO laatste patiënt behandeld sept 2025. Publikatie topline data verwacht over+- 2 maanden. +- 80 deelnemers.
CMC is al geregeld met de FDA.
Intellia heeft een financiële regeling: voor 400 milj dollar mogelijk aandelen uitgeven indien nodig en in kleine tranches.
Maatschappelijke acceptatie van medische one and done gene editing onder patiënten groot. Geen ziektelast meer. Artsen hebben groot vertrouwen in Lonvo-Z.
Extra motivatie: vrijheid verkrijgen, grotere sociale mobiliteit door mindere afhankelijkheid werkgever/ verzekering. Mogelijk om eigen bedrijf te starten.
Short percentage 35 procent. Uitstaande aandelen: 115 milj.
Catie Wood ( ARK invest) zit groot in Intellia: 14 milj aandelen in bezit, mogelijk laatste maanden nog vergroot.
FDA is erg streng bv over duurzaamheid,off targets maar ziet ook de enorme mogelijkheden: Intellia heeft RMAT. Voortdurend in contact met senior FDA leden. Mogelijk versnelling in de goedkeuringsprocedures.
Offtargets: zeldzaam. Staat succes niet in de weg. Duurzaam: 450 ATTR-CM patiënten reeds behandeld, 1 sterfgeval niet platform gerelateerd. 50 ATTR- PN behandeld +-80 HAE patiënten behandeld , geen problemen.Protocol ATTR-CM en PN aangepast. Hold na 4 maanden al opgeheven. Grade 4 liver enzymes, 1 procent deelnemers ATTR-CM , spontaan herstel.
ATTR-CM en ATTR-PN in fase drie.
Geen waning geconstateerd,dwz gaandeweg vermindering curatieve effecten.