Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Forum Pharming NL0010391025

Koers (€) |
1,343  
Range | 1,29 - 1,34
+0,050   (+3,87%)
Volume
6.787.563
Bied
1,342
Laat
1,344
PHA

Intellia

Eerste post
    Reactie Reactie van: dd20251107
  1. Reactie
  2. Reactie Reactie van: dd20251113
  3. Natal schreef:
    Vanmiddag misschien nog wat toelichting. De kans dat de betreffende patiënt een bijzondere kwetsbaarheid had is groot. Nogmaals: 80+ hoge BMI en 450 geslaagde behandelingen. Dat wijst op een uiterst succesvolle en precieze werking van Nexiguran-Z. Zeker als je in aanmerking neemt dat de doelgroep de oudere mens is omdat ATTR-CM op latere leeftijd zich manisfesteert.


    Met veel kwetsbare ouderen in de onderzoeksgroep is de kans op overlijden hoe dan ook groter.
    Wat als er weer iemand overlijdt aan iets anders, gaan dan weer alle alarmbellen af?
  4. Reactie
  5. quote:

    BassieNL schreef op 13 november 2025 11:47:

    Natal schreef:
    Vanmiddag misschien nog wat toelichting. De kans dat de betreffende patiënt een bijzondere kwetsbaarheid had is groot. Nogmaals: 80+ hoge BMI en 450 geslaagde behandelingen. Dat wijst op een uiterst succesvolle en precieze werking van Nexiguran-Z. Zeker als je in aanmerking neemt dat de doelgroep de oudere mens is omdat ATTR-CM op latere leeftijd zich manisfesteert.


    Met veel kwetsbare ouderen in de onderzoeksgroep is de kans op overlijden hoe dan ook groter.
    Wat als er weer iemand overlijdt aan iets anders, gaan dan weer alle alarmbellen af?
    Cruciaal is of de overlijdens zonder enige twijfel in meer of mindere mate gerelateerd kunnen worden aan het medicijn. Is dat zo dan zal het afgekeurd worden.
    Bij twijfel zou de FDA een Fase IV kunnen verlangen. Bij goedkeuring maar toch nog gerede twijfel over de gevaren bij gebruik door sommige patiënten een zgn. "boxed warning" kunnen eisen waarbij de forse risico's expliciet worden aangegeven.
  6. Reactie
  7. Reactie Reactie van: dd20251114
  8. quote:

    Beur schreef op 13 november 2025 12:08:

    [...]Cruciaal is of de overlijdens zonder enige twijfel in meer of mindere mate gerelateerd kunnen worden aan het medicijn. Is dat zo dan zal het afgekeurd worden.
    Bij twijfel zou de FDA een Fase IV kunnen verlangen. Bij goedkeuring maar toch nog gerede twijfel over de gevaren bij gebruik door sommige patiënten een zgn. "boxed warning" kunnen eisen waarbij de forse risico's expliciet worden aangegeven.
    Hoe dan ook, gaat deze tegenslag bij Intellia T additioneel onderzoek en analyse vergen om de door Beur benoemde scenario's qua effect te vermijden.
    Hoe dan ook gaat het extra tijd vragen en kosten veroorzaken en resources bezighouden.
  9. Reactie
  10. quote:

    aextracker schreef op 14 november 2025 11:27:

    [...]

    Hoe dan ook, gaat deze tegenslag bij Intellia T additioneel onderzoek en analyse vergen om de door Beur benoemde scenario's qua effect te vermijden.
    Hoe dan ook gaat het extra tijd vragen en kosten veroorzaken en resources bezighouden.
    De FDA kan goedkeuren maar met een "boxed warning". Dan normaliter geen extra kosten of (veel) tijdverlies.
  11. Reactie
  12. quote:

    Beur schreef op 14 november 2025 15:13:

    [...]De FDA kan goedkeuren maar met een "boxed warning". Dan normaliter geen extra kosten of (veel) tijdverlies.
    Time will tell....
    Voorlopig heeft Intellia Therapeutics huiswerk gekregen waar het mee moet dealen.
    't zal ze bij R&D hoeplijk ook aanzetten tot extra voorzichtigheid i.r.t. LONVO-Z onderzoeksdata qua robuustheid.
    Een dode patient kan je wellicht nog verklaren...........een 2e bij een aanpak als CRISPR lijkt mij de autoriteiten ook aanzetten tot extra voorzichtigheid.............veel referentie is er nog niet...............
  13. Reactie Reactie van: dd20251127
  14. Reactie Reactie van: dd20251128
  15. quote:

    Natal schreef op 28 november 2025 08:05:

    "Medicijnen tegen 2 zeldzame aandoeningen alleen in basispakket voor redelijke prijs | Zorginstituut Nederland" www.zorginstituutnederland.nl/actueel...

    Een mooi voorbeeld van de ethische discussie .
    Alert!

    Businessmodel van Intellia gaat om peperdure eenmalige ingrepen, net zoals in het 1e voorbeeld, waar het Zorginsituut een afwaardering van wil van 43%
  16. Reactie
  17. Reactie Reactie van: dd20251216
  18. Reactie
  19. www.newscase.com/intellia-therapeutic...

    CEO Transaction Adds to Investor Unease
    Compounding the operational headwinds, a recent securities filing revealed a significant stock sale by CEO John Leonard. The transaction, executed on December 11, was conducted under a pre-arranged trading plan. Nevertheless, market participants often interpret such sales during periods of pronounced share price weakness and clinical uncertainty as a concerning signal.
  20. Reactie
  21. Reactie Reactie van: dd20260109
  22. form 8 k
    "Er zijn bij minder dan één procent van alle patiënten die deelnamen aan MAGNITUDE verhogingen van de levertransaminasen van graad 4 gemeld, en er zijn geen verhogingen van de levertransaminasen van graad 4 gemeld in MAGNITUDE-2. Het begin van elk van de graad 4-bijwerkingen trad op binnen 3-5 weken na toediening en, afgezien van het eerdergenoemde geval, verdween binnen enkele weken na aanvang en zonder gemelde klinische gevolgen. Patient gebruikte ook corticosteroïden dat het vlies van de twaalfvingere darm ook aantast en bijdroeg tot het barsten van de zweer
    Het bedrijf is van plan een update te geven zodra het een plan met de regelgevende instanties heeft afgerond over het verdere verloop van nex-z."
    Benieuwd ...
  23. Reactie Reactie van: dd20260127
  24. Intellia Therapeutics aandeel schiet omhoog na opheffing FDA-blokkade op fase 3-onderzoek !!

    Het aandeel Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) steeg dinsdag met 20% nadat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een klinische blokkade heeft opgeheven voor het MAGNITUDE-2 fase 3-onderzoek naar erfelijke transthyretine amyloïdose met polyneuropathie (ATTRv-PN).

    De FDA heeft de klinische blokkade op de Investigational New Drug-aanvraag voor het onderzoek naar nexiguran ziclumeran (nex-z) opgeheven, waardoor Intellia de patiëntenwerving kan hervatten. Het bedrijf is van plan om het beoogde aantal deelnemers aan het onderzoek te verhogen van ongeveer 50 naar 60 patiënten.

    "Nu de klinische blokkade voor MAGNITUDE-2 is opgeheven, richt ons team zich op het zo snel mogelijk hervatten van de patiëntenwerving, terwijl we deze potentiële eenmalige behandelingsoptie voor mensen met ATTRv-PN willen ontwikkelen," zei Intellia-president en CEO John Leonard.

    Hoewel het MAGNITUDE-2-onderzoek voor ATTRv-PN nu kan doorgaan met verbeterde veiligheidsmonitoring van leverlaboratoriumtests, is Intellia nog steeds in gesprek met de FDA over de klinische blokkade van het MAGNITUDE-onderzoek voor patiënten met transthyretine amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM).
  25. Reactie
  26. Reactie Reactie van: dd20260128
  27. Reactie Reactie van: dd20260130
  28. Reactie Reactie van: dd20260206 Laatste reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Forumregels | Lees hier het forumreglement

Kwaliteit boven kwantiteit

Lever een duidelijke en constructieve bijdrage aan de discussie. Kwaliteit trekt kwaliteit aan.

Blijf ontopic

beperk je reactie tot het onderwerp van het forumdraadje en haal er geen andere zaken bij.

Respecteer je medemens

Een afwijkende visie op een bedrijf rechtvaardigt geen persoonlijke aanvallen. Reageer op de inhoud van iemands argumenten, niet op de persoon;