Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Forum Pharming NL0010391025

Koers (€) |
1,300  
Range | 1,30 - 1,36
-0,027   (-2,03%)
Volume
10.324.112
Bied
1,297
Laat
1,300
PHA

Pharming juli 2025

Eerste post
2.580 Posts
Omlaag
    Reactie Reactie van: dd20250702
  1. quote:

    Natal schreef op 1 juli 2025 23:24:

    [...]

    Moet nog langs huis afgevaardigden. Dan tekenen door de Don en dan is het definitief.

    Maar goed,het schiet nu echt op.

    Voor Pharming als expert rare diseases is het goed nieuws.
    Zo is het. Dat zou anders een forse rem vormen op investeringen die nodig zijn bij onderzoek naar nieuwe medicijnen bij zeldzame aandoeningen.
  2. Reactie
  3. Reactie
  4. Reactie
  5. Reactie
  6. Reactie
  7. Reactie
  8. Hier is een eenvoudig leesbare samenvatting van het in juni 2025 in Cell gepubliceerde APDS-onderzoek over leniolisib en VUS:

    ?

    ?? Achtergrond
    • APDS (Activated PI3Kd Syndrome) ontstaat door genetische varianten in de genen PIK3CD of PIK3R1, wat leidt tot overactiviteit van het PI3Kd-enzym. Deze overactiviteit verstoort het immuunsysteem en veroorzaakt bijvoorbeeld frekwente infecties en vergroting van lymfeklieren.
    • Bij genetisch onderzoek worden vaak zogenaamde “Varianten van Onzekere Betekenis” (VUS) gevonden, waarvan onduidelijk is of ze ziekteverwekkend zijn.

    ?

    ?? Wat werd onderzocht?
    • Wetenschappers onderzochten meer dan 100 VUS-varianten uit genetische testen van APDS-patiënten.
    • Ze gebruikten laboratorium-tests om te bepalen welke variant daadwerkelijk PI3Kd-overactiviteit geven, en dus ziekteverwekkend zijn.

    ?

    ? Belangrijkste bevindingen
    1. Ruim 100 VUS werden hergeclassificeerd als pathogeen — deze activeren de PI3Kd-pathway en veroorzaken dus APDS-type symptomen.
    2. Versnelling van de diagnose — dankzij herclassificatie kunnen honderden (vooral in de VS >?1?300) patiënten nu een bevestigde APDS-diagnose krijgen ? ?.
    3. Mogelijke hogere prevalentie van APDS — het werk suggereert dat APDS vaker voorkomt dan tot nu toe gedacht, doordat veel VUS eerder genegeerd werden ?.
    4. Impact op leniolisib-gebruik — doordat meer patiënten een duidelijke APDS-diagnose krijgen, komt daarmee ook hun toegang tot leniolisib vóór mogelijk sneller in zicht.

    ?

    ?? Waarom is dit belangrijk?
    • Klinisch effect: Genetische databanken en testlabs kunnen nu VUS herclasseren, wat een definitieve diagnose mogelijk maakt.
    • Patiënten: Vroegere of correcte diagnose betekent dat patiënten sneller toegang kunnen krijgen tot therapie met leniolisib (bijv. Joenja®).
    • Farmaceutisch: Pharming (ontwikkelaar van leniolisib) kan zijn doelgroep uitbreiden – meer mensen worden in aanmerking gebracht voor behandeling.
    • Wetenschappelijke vooruitgang: Nogmaals onderstreept het de waarde van functionele studies voor het vaststellen van de ziektebetekenis van genetische varianten.

    ?

    ?? Concrete data
    • Publicatie: juni 2025 in Cell.
    • Webcast: Pharming organiseerde op 30 juni 2025 een webcast (16:30 CEST / 10:30 EDT) om de bevindingen toe te lichten ? ?.

    ?

    Kortom: dit onderzoek helpt genetisch “onzekere” varianten te bevestigen als de oorzaak van APDS, waardoor een veel groter aantal patiënten een diagnose kan krijgen – en daarmee ook mogelijk in aanmerking komt voor leniolisib-behandeling.
  9. Reactie
  10. quote:

    Canis Adustus schreef op 2 juli 2025 00:13:

    [...]
    Weet ik niet, vind ik ook niet spannend of zo, beter ten halve gekeerd dan een lege dop! Zie wel meer posters die met die gedachte spelen de laatste tijd. Moet iedereen lekker zelf weten. Na een jaar of 8 terug in beleggersland heb ik echt geen giga bedrag belegd en scoor op dit moment ca $ 2.500,-- gemiddeld per maand aan dividend. Volgens een grote groep alhier is dat zeer saai! Dat vind ik ook, maar het telt wel lekker aan.
    Lekker langzaam compounden. Saai is goed in dit geval.
  11. Reactie
  12. Reactie
  13. Reactie
  14. Reactie
  15. Reactie
  16. quote:

    Natal schreef op 2 juli 2025 07:49:

    Een tip: het Cell gepubliceerde APDS- onderzoek is lastig te begrijpen. Vraag dan chatgpt om in eenvoudige woorden antwoord te geven op je vraag.Werkt fantastisch.
    Heb chatgpt even gevraagd of jij wel betrouwbaar bent.

    Samengevat: Natal is niet onbetrouwbaar, maar ook geen onfeilbare bron. Gebruik zijn bijdrages als onderdeel van je bredere due diligence.
  17. Reactie
  18. quote:

    BassieNL schreef op 2 juli 2025 09:22:

    [...]
    Heb chatgpt even gevraagd of jij wel betrouwbaar bent.

    Samengevat: Natal is niet onbetrouwbaar, maar ook geen onfeilbare bron. Gebruik zijn bijdrages als onderdeel van je bredere due diligence.
    Hahaha, hoe bepaalt dat chatgpt dat, vraag ik mij af. Kan je mij even checken a.u.b.?
  19. Reactie
  20. quote:

    E Green schreef op 2 juli 2025 09:21:

    Trend downwaarts
    Ri 0,85
    Beetje goed nieuws
    Ema
    KL1333
    Geografische spreiding
    Alles is welkom
    Moet toch eens wat gebeuren
    In een paar weken alweer 25% minus
    Koers stijgt dit jaar vooral op de kwartaalrapportages (al 2 keer +16%).
    Die werden goed ontvangen bij beleggers.
  21. Reactie
  22. quote:

    voda schreef op 2 juli 2025 09:25:

    [...]
    Hahaha, hoe bepaalt dat chatgpt dat, vraag ik mij af. Kan je mij even checken a.u.b.?
    Samenvatting
    Betrouwbaarheid: hoog qua activiteit, advieskwaliteit en kennisniveau.

    Stijl: direct, soms confronterend — kan polariserend werken.

    Tijdsgeest: een onvermoeibare poster met groot bereik.

    Conclusie: Voda is een waardevolle bron binnen het IEX-forum met scherpe analyses en historische context, maar gebruik zijn bijdrages kritisch en ondersteun ze met andere, meer neutrale bronnen.
  23. Reactie
  24. Reactie
  25. Je zou jezelf bijna overslaan guru!

    BassieNL is ook een actieve en vrij bekende gebruiker op het IEX Forum. Net als veel andere forumleden houdt deze persoon zijn of haar identiteit anoniem, maar BassieNL is vooral bekend door het delen van beleggingstips, analyses, en vaak ook door het geven van gedetailleerde uitleg over aandelen en marktomstandigheden. Sommige forumleden beschouwen BassieNL als een "guru" op het forum, terwijl anderen wellicht minder enthousiast zijn over de analyses.
  26. Reactie
  27. Reactie Laatste reactie
2.580 Posts
Omhoog

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Forumregels | Lees hier het forumreglement

Kwaliteit boven kwantiteit

Lever een duidelijke en constructieve bijdrage aan de discussie. Kwaliteit trekt kwaliteit aan.

Blijf ontopic

beperk je reactie tot het onderwerp van het forumdraadje en haal er geen andere zaken bij.

Respecteer je medemens

Een afwijkende visie op een bedrijf rechtvaardigt geen persoonlijke aanvallen. Reageer op de inhoud van iemands argumenten, niet op de persoon;