Forum Pharming NL0010391025

quote:

Beur schreef op 30 april 2025 12:16:

En voor de diversiteit: ook Truus P. niet te vergeten natuurlijk. Excuus.

quote:

Natal schreef op 30 april 2025 12:15:

[...]

Volgens mij was het serieus. Schuddebuikend aan de canard en de zalm, voor z,n kinderen huizen gekocht. Op de boot. Jaja.

quote:

Beur schreef op 30 april 2025 12:19:

[...]Natuurlijk was het serieus. Ik drukte me diplomatiek uit.

quote:

Kees J schreef op 29 april 2025 10:45:

rupress.org/jhi/article/1/CIS2025/CIS...

Positief nieuws wat gepresenteerd wordt.

Meeting abstract: Primary and Safety Outcomes of a Phase 3 Open-Label, Single-Arm, 12-Week Study of Treatment with PI3Kd Inhibitor Leniolisib in Pediatric Patients Aged 4–11 Years with Activated PI3Kd Syndrome (APDS)

Overall, leniolisib was well tolerated, reduced lymphoproliferation, and improved normalization of naïve B cells, meeting the co-primary end points. All 21 patients completed part 1, and 20 transitioned to the 1-year treatment extension (one patient discontinued due to social reasons).

quote:

Kees J schreef op 30 april 2025 13:03:

[...]

Ik had AI de details van het abstract nog ff laten duiden:
? Efficacy Assessment:
Both primary endpoints improved after 12 weeks across all dose levels:

Log10 SPD (lymphadenopathy): Reduction of -0.1956 indicates a measurable and potentially meaningful decrease in lymph node burden.

Naïve B-cell fraction increased by 33.3%: Suggests immune reconstitution, a critical improvement for immunodeficiency.

Spleen volume decreased (log10 volume: -0.1222): Another positive sign of reduced immune activation.

Immunoglobulin changes were minor or positive:

Slight decrease in IgM, increase in IgG (which may even be beneficial), and stable IgA — none suggest overt immunosuppression or harmful trends.

? Safety/Tolerability Assessment:
100% of TEAEs were Grade 1–2, with:

No serious AEs,

No discontinuations,

No deaths or hospitalizations,

Only 5 patients with treatment-related AEs, and these were mild and expected for an immunomodulator.

This is a highly acceptable safety profile, particularly in a first-in-class or only-in-class drug for a rare disease.

The TEAE profile described would not be a concern for marketing authorization. Coupled with consistent and positive efficacy signals and the unmet medical need in APDS, leniolisib is well-positioned for approval.

quote:

Delta2 schreef op 30 april 2025 13:39:

[...]

De kans op goedkeuring lijkt met zulke uitkomsten reëel.
Zou mooi zijn als deze doelgroep die nog een leven voor zich heeft hiervan kan gaan profiteren.

quote:

aextracker schreef op 29 april 2025 08:51:

[...]

Na 25 jaar draait de uber speculatieve biotech Pharming Group NV een omzet van een kleine $ 300 Mln.
Heeft het $ 150 Mln. in kas en groeit de omzet met ca. 10%
Er zijn i.p.v. 1 inmiddels 2 geneesmiddelen in eigen beheer en exploitatie.
De laatste staat aan de vooravond van (volgende) continentale goedkeuringen.
Er is een volgende acquisitie toegevoegd uit eigen middelen.
De pipeline is groter dan ooit.
....

quote:

Marrr schreef op 30 april 2025 12:06:

[...]

Oh? Was "hij" dat? Dat was toch gewoon grappig bedoeld? Net zoals Apollo met zijn Maybachs?

quote:

fanaat schreef op 30 april 2025 15:18:

Het water staat weer hoog. Verdinkingsgevaar dreigt. Lagere toppen en diepere dalen liggen op de loer. De vele toepassingen van Joenja kennen we uit het verleden van ruconest. Dit bedrijf zou zich iets meer moeten aantrekken van de aandeelhouders. Het management maakt nog altijd geen aanstalten zich te verzoenen met het lot dat de aandeelhouder wel ten deel valt. Belonen en presteren horen bij een beursfonds. Een dure managementlaag zou zich moeten onthouden van buiten proportionele beloningen als de aandeelhouder op een houtje moet bijten. In 25 jaar niets betekent voor de eigenaren terwijl het management zich in weelde kan baden. Het wordt de hoogste tijd dit systeem bij te stellen. Over enkele dagen komen de resultaten en wederom zal kunnen worden geconstateerd dat ook dit kwartaal onder de maat is en dat de vergezichten weer uit de hoge hoed worden getoverd.

quote:

LL schreef op 30 april 2025 15:10:

[...]

uit het archief ;)


aextracker id=15265921 date=202404191739

Nee ze wonen allen (3) in hun eigen "jubel" pandjes via pa en ma toegeschoven :) !
Komen graag thuis of varen een weekendje mee om uit te waaien.
Dan verhaal ik soms over de psyche die heerst op massa = kassa mainstream gerichte digitale domeinen.

Daarna storten we ons schuddebuikend op de canard of gerookte zalm.