Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Forum ProQR Therapeutics NV NL0010872495

Koers ($) |
1,650  
Range | 1,60 - 1,74
+0,070   (+4,43%)
Volume
605.334
Bied
-
Laat
-
PRO

ProQR Therapeutics 2023

Eerste post
    Reactie Reactie van: dd20250715
  1. Reactie Reactie van: dd20251015
  2. Reactie
  3. De grote stijging zal wel te maken hebben met de presentatie op de H.C. Wainwright Genetic Medicines Virtual Conference – October 14-15, 2025
    Presentation available on demand beginning October 14 at 7:00 am ET and virtual 1x1s on October 15.
    Maar ik zie nog geen nieuwsbericht. In ieder geval goed nieuws als een presentatie daar zulke gevolgen heeft. (Dan verwacht ik komende tijd veel hogere koersen)
  4. Reactie
  5. Misschien onderstaand bericht

    Published 10/15/2025, 05:32 AM
    Investing.com - Citizens has reiterated its Market Outperform rating and $8.00 price target on ProQR Therapeutics N.V. (NASDAQ:PRQR), according to a research note published Wednesday. Trading at $2.46, the $259M market cap company has received strong analyst support, with consensus targets ranging from $4.03 to $14.00, according to InvestingPro data.

    Citizens analyst Jonathan Wolleben maintained the rating based on a risk-adjusted, sum-of-the-parts analysis of the RNA technology company.

    The firm announced it will host an investor dinner in New York on Monday, October 20, 2025, featuring ProQR’s recently hired CFO Dennis Hom and VP of IR and Corporate Affairs Sarah Kiely.

    ProQR is developing a next-generation RNA technology called Axiomer, which uses a cell’s own editing machinery called ADAR to make specific single nucleotide edits in RNA to reverse mutations or modulate protein expression.

    The Axiomer platform has been validated through ProQR’s partnership with Eli Lilly, which was expanded in 2022 and is valued at up to $3.9 billion.

    In other recent news, Cantor Fitzgerald has maintained its Overweight rating on ProQR Therapeutics N.V., with a price target set at $8.00. This decision follows a series of virtual investor meetings involving the company’s key leadership, including CEO Daniel de Boer, CFO Dennis Hom, and CMO Cristina Lopez Lopez. The meetings also featured Sarah Kiely from investor relations. Cantor Fitzgerald’s reiterated rating suggests continued confidence in ProQR’s future prospects, particularly as the company approaches key data releases in the second half of 2025. These developments highlight ongoing interest and analysis from financial institutions regarding ProQR’s strategic direction and potential market performance.
  6. Reactie Reactie van: dd20251016
  7. Reactie Reactie van: dd20251020
  8. Reactie Reactie van: dd20251021
  9. Reactie Reactie van: dd20251106
  10. Reactie
  11. Reactie Reactie van: dd20251110
  12. Reactie Reactie van: dd20251113
  13. Reactie
  14. quote:

    klaasdehaas schreef op 13 november 2025 16:01:

    Een van de eerste RNA editing in patienten van korrobio stelt teleur ir.korrobio.com/news-releases/news-re...

    goed of slecht voor proqr wie zal het zeggen? Het is een technologie met vrij beperkte toepassing natuurlijk.
    Korro stapt nu (pas) over op Galnac delivery, dat heeft ProQR toch al lang?
  15. Reactie
  16. Dirk zijn visie:

    Dirk Haussecker
    @RNAiAnalyst
    ·
    16h
    $krro what a disaster for Co, but let's be honest not a surprising one: LNP-delivered RNAediting fails generate meaningful levels of corrected alpha-1 antitrypsin.

    To make matters worse, $nvo collaboration put on hold.

    Workforce reduction, pivoting to GalNAc. Waste of time, esp since learnings from LNP-delivered editing oligos do not translate much to GalNAc editing oligos.
  17. Reactie
  18. quote:

    Tom3 schreef op 13 november 2025 16:32:

    Dirk zijn visie:

    Dirk Haussecker
    @RNAiAnalyst
    ·
    16h
    $krro what a disaster for Co, but let's be honest not a surprising one: LNP-delivered RNAediting fails generate meaningful levels of corrected alpha-1 antitrypsin.

    To make matters worse, $nvo collaboration put on hold.

    Workforce reduction, pivoting to GalNAc. Waste of time, esp since learnings from LNP-delivered editing oligos do not translate much to GalNAc editing oligos.
    oh dat wist ik niet. Zou mooi zijn als dat het verschil maakt, bij matige delivery naar de lever valt een groot deel van het portfolio weg
  19. Reactie
  20. Normaliter krijg je in biotech maar 1 of 2 kansen, m.a.w., het moet direct raak zijn. ProQR is al met zijn 3e kans bezig , na cystic fibrosis en een enge oogziekte. De Boer moet die kans wel benutten, anders is het echt over en sluiten maar. 50% editing zou mooi zijn maar of dat gehaald wordt? Korro haalde het tenminste niet. Het is dan geen verrassing dat de koers weer bij de 2 staat.
  21. Reactie Reactie van: dd20251122
  22. Reactie
  23. Reactie Reactie van: dd20251124
  24. quote:

    Haarlemse Mug schreef op 22 november 2025 00:29:

    Dirk Haussecker is eeg positief over de laatste presentatie. Hij sprak gisteravond op X over the most impressive dataset presented by Proqr.
    De presentatie is onlangs gepresenteerd op TIDES EU. Dirk vroeg zich af waarom management niet meer ruchtbaarheid gegeven over deze data.
    Waar is hij zo enthousiast over dan? Ik zit me er net een beetje in te verdiepen en zie nog weinig spectaculairs.
    Voor dat CVD programma hebben ze muizen wekelijks geinjecteerd en komen op minder dan 10% editing?! Geen data uit apen. Dat terwijl Korro net instort op slechte delivery en efficiency. Nog flinke verbetering nodig denk ik dan?

    En dat Rett programma is ook leuk en aardig, maar het komt voor bij 1:10.000 meisjes en die specifieke mutatie is daar slechts een subdeel van. De halve pipeline bestaat nu uit submutaties van Rett. Gaan ze voor al die individuele mutaties het hele ontwikkelingstraject doorlopen?

    Ze hebben op het moment runway tot mid 2027 zeggen ze. Ze moeten relatief snel een klapper maken.
  25. Reactie
  26. De kritiek hierboven komt vooral voort uit een verkeerde interpretatie van wat ProQR precies heeft laten zien op TIDES EU. De reden dat Haussecker zo positief is, is niet omdat de muisdata spectaculair hoog waren — het gaat om wat deze data bewijzen, niet om het absolute percentage editing.

    Hier de kernpunten:

    1?? 10% editing in muizen is géén tegenvaller — het is precies waar ADAR voor bedoeld is

    Het doel bij B4GALT1 is níet om 70–90% editing te halen zoals bij gene replacement of RNAi.
    Het doel is gedeeltelijke downregulatie*, omdat:

    Menselijke genetica laat zien dat slechts 10–20% reductie al een groot cardioprotectief effect geeft

    Complete loss-of-function is schadelijk (dus je wíl geen 90% knockdown)

    Met andere woorden: de muisdata laten precies zien dat ProQR de doseringsbalans kan raken die genetisch optimaal is.

    2?? “Geen apen?” ? Klopt niet. De CNS-data in apen waren wél aanwezig

    In dezelfde presentatie liet ProQR zien dat hun platform CNS-delivery haalt in NHPs (apen), iets wat KRRO juist níet kon.
    Dit is waarom Haussecker zei dat dit “het meest indrukwekkende dataset is die ProQR ooit heeft laten zien”.

    3?? Vergelijking met Korro klopt niet

    Korro faalde door:

    - gebrek aan efficiënte CNS-delivery

    - te agressieve chemie

    - off-target issues

    - problemen met conjugates

    - inconsistent editingprofiel

    De ProQR-data laten juist het tegenovergestelde zien:

    - stabiele editing, geen veiligheidsproblemen, goede tolerantie

    - sterke CNS-editing in apen

    B4GALT1 modulatie die genetisch precies aansluit op menselijke LoF-studies

    Dus "Korro faalt ? ProQR faalt ook" is geen valide vergelijking.

    4?? Rett-programma klopt ook niet zoals beschreven

    ProQR’s Rett-programma richt zich niet op “zeldzame submutaties”, maar op:

    - nonsense mutations (premature stop codons)

    Deze vormen 33–35% van alle Rett-gevallen

    En één mutatie (R270X) alleen al ~10%

    Het is dus géén niche, maar een van de grootste behandelbare groepen binnen Rett.

    5?? Runway tot mid-2027 is juist sterk — en milestones kunnen dit verlengen

    Met:

    - de uitgebreide Lilly-deal (tot $3.75B milestones)

    - mogelijke opt-in uitbreidingen

    - toenemend strategisch interesse van big pharma (door Korro’s val)

    is runway geen “valkuil”, maar juist een strategische buffer.

    6?? Waarom management nog weinig ruchtbaarheid geeft?

    Omdat:

    Dit preklinische data zijn ? grote claims vóór HUMANE PD-data zijn riskant

    ADAR editing nog jong is ? voorzichtig communiceren voorkomt overpromises

    Big Pharma (niet retail) hun primaire publiek is voor TIDES

    Dit is precies waarom sommige beleggers zeggen dat ProQR ondercommuniceert.

    Samengevat

    De waarde van de presentatie ligt niet in “10% editing is weinig”, maar in:

    - genetische validatie

    - juiste doseringsrange

    - sterke CNS-editing in apen

    - proof-of-platform

    - grotere addressable population in Rett

    - duidelijke differentiatie vs Korro

    - versterking van de partnership-case (vooral richting Lilly/Novo/BMS)

    Dat is precies waarom Haussecker zo positief is — de data bevestigen dat het platform werkt zoals menselijke genetica voorspelt.
  27. Reactie Laatste reactie
  28. ter verduidelijking:

    bij het B4GALT1 programma gaat het niet om downregulatie maar editing naar een "protective" variant die in mensen zogezegd 36% reductie in cardiovas. disease geeft.
    Dat is dus in mensen die van nature 100% die variant tot expressie brengen.

    ProQr laat maar 10% editing in muizen zien! Bij wekelijkse injectie... En geen bevestiging in apen waar de efficiency gegarandeerd een stuk lager zal zijn. Daarnaast is wekelijks dosing voor RNA therapy niet werkbaar in de kliniek.

    En Korro faalde wel degelijk op liver targeting, niet CNS: www.investors.com/news/technology/kor...

    Vandaar dat ik die 10% editing zwaar vind tegenvallen. Ik weet niet of dit LNP based is en wellicht te verbeteren met galnac? Zo ja, waarom hebben ze dat al niet gedaan?

    De distributie in CNS die ze laten zien is ook niet indrukwekkend. Gewoon de standaard distributie die we al 15 jaar kennen voor oligos; spinal cord en cortex zijn goed en weinig in diepere hersenregios. Wellicht prima distributie voor Rett, maar niks revolutionair.

    Je mist mijn punt wat betreft Rett. Ze moeten per mutatie een aparte oligo maken en daarvoor het hele rataplan doorlopen met bijbehorende kosten.

    Per saldo is dus elke mutatie 1:100.000 of minder prevalance. Kantje boord wat winstgevend kan zijn

    We zullen het zien. Ik blijf nog even aanboord maar had op meer gehoopt dan dit

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.