Eerder deze week kwam het Leidse biotech bedrijf ProQR Therapeutics met zeer positieve tussentijdse resultaten van haar fase I/II studie met het middel QR-110 tegen de zeldzame erfelijke oogaandoening Leber Congenitale Amaurosis (LCA), ook wel de zieke van Leber genoemd.
De resultaten zijn zo goed, dat al na het zien van data over drie maanden is besloten om deze studie te stoppen en versneld te beginnen met een Fase II/III studie. De data tonen aan dat het middel zorgt voor een snelle en blijvende verbetering van het zicht bij patiënten met LCA10, een vorm van de ziekte van Leber.
De data toonden ook aan dat er geen noemenswaardige bijwerkingen gemeld zijn en dat de weg vrijgemaakt is om het middel ook te kunnen gebruiken om kinderen jonger dan zes jaar te helpen. Met toestemming van de Amerikaanse FDA kan er begin volgend jaar begonnen worden met de Fase II/III.
Dit is veel sneller dan verwacht. Daar komt bij dat ProQR al een zogenoemde Fast Track Designation heeft van de FDA waardoor het versneld kan worden goedgekeurd.
Koers schoot omhoog
De koers van het aandeel schoot dezelfde dag met meer dan 120% omhoog en bracht de totale beurswaarde flink boven de $500 miljoen. Natuurlijk zijn er na zo’n forse stijging winstnemingen door beleggers te verwachten, maar dit nieuws kan voor de onderneming wel eens een zeer wezenlijke verandering betekenen.
Direct na het nieuws kwam het concern met het bericht dat het $75 miljoen wil ophalen om de versnelde ontwikkeling van dit middel en de rest van de pijplijn te financieren. In mijn ogen een prima beslissing die aantoont dat het management van ProQR meer met dit bijltje heeft gehakt. Je moet het ijzer smeden als het heet is en dat begrijpen ze in Leiden zeer goed.
Dit alles brengt het risicoprofiel van het bedrijf fors naar beneden en het biedt kansen om sneller met nieuwe medicijnen tegen andere zeldzame oogaandoeningen op de markt te komen.
Andere programma’s
ProQR heeft namelijk ook andere programma’s in ontwikkelingen tegen erfelijke aandoeningen. Dit nieuws bevestigt nog eens dat het management vorig jaar de juiste beslissing heeft genomen om de focus te verleggen van Cystic Fibrosis (taaislijmziekte) naar andere erfelijke aandoeningen, met name op het gebied van oogheelkunde.
Desalniettemin is de verwachting dat de onderneming met haar middel Eluforsen tegen Cystic Fibrosis een partnership kan afsluiten in de komende zes tot twaalf maanden.
Klein maar fijn
De potentiële markten voor erfelijke oogaandoeningen zijn op zich niet groot als je kijkt naar het aantal patiënten, maar dit wordt meer dan gecompenseerd door de hogere prijzen die voor dit soort therapieën wordt betaald.
Ter vergelijking, het Amerikaanse biotech bedrijf Spark Therapeutics kreeg eind vorig jaar goedkeuring voor haar gentherapie Luxturna bij een zeldzame vorm van blindheid waar 850.000 dollar voor gevraagd wordt.
Hoewel het niet precies vergelijkbaar is met QR-110 moet wel opgemerkt worden dat ProQR’s therapie betere resultaten lijkt te hebben opgeleverd voor behandelde patiënten.
Kortom, er komt de komende maanden naar verwachting nog meer nieuws naar buiten die het aandeel verder omhoog kan brengen. Daarom is het zaak om dit aandeel goed in het oog te houden.