Vaak wordt het Amerikaanse
Amgen genoemd als hét succesverhaal van de biotechnologiesector. Of dit terecht is, laat ik in het midden. Feit is wel dat het succes van het bedrijf te danken is geweest aan de doorbraak van één enkel product:
Epo.
Dit is niet alleen een levensreddend middel voor nierpatiënten, maar waarschijnlijk ook voor menige wielrenner. Epo brengt nu miljarden dollars in het laatje bij Amgen. Het product had waarschijnlijk nooit het levenslicht gezien, als de Orphan Drug Law het niet had beschermd.
In gewoon Nederlands luidt dat: de wet voor weesgeneesmiddelen. Dit zijn medicijnen (internationale term: orphan drugs), die zijn bestemd voor de behandeling van zeldzame aandoeningen.
Specifieke aandoeningen
Een ander Amerikaans bedrijf dat van deze wet profiteert is Genzyme, dat onder leiding staat van de Nederlandse Amerikaan Henri Termeer. Wat mij betreft, is Genzyme de ware biotechkampioen. Bij Nederlandse beleggers staat ze bekend als de gewezen partner van Pharming in het roemruchte Pompe-debacle, wat bijna de ondergang van Pharming werd.
Genzyme is er in geslaagd een aantal medicijnen tegen specifieke aandoeningen te ontwikkelen en op de markt te brengen. Ze verdient daar veel geld mee: 1,2 miljard dollar om precies te zijn. Het levert daarmee het bewijs dat kleine markten niet per definitie hoeven te betekenen dat er niet of nauwelijks geld te verdienen valt.
Integendeel, deze markten moeten de goudgerande toekomst worden voor veel biotechnologiebedrijven. Want of het nou haute couture, een dertig jaar oude whisky of een medicijn tegen een zeldzame ziekte is, voor iets dat zeldzaam is kan een forse premie gevraagd worden. Genzyme heeft dit als geen ander in de gaten.
Extra bescherming
De onderneming is zich aan het specialiseren in het ontwikkelen van medicijnen tegen zeldzame ziektes. Daarvan is in de VS sprake, als er minder dan 200.000 mensen aan lijden. De Orphan Drug Law werd in 1983 in de VS ingevoerd, omdat de overheid zich zorgen maakte dat de industrie hier te weinig geld in stak, omdat het niet lonend was.
Als weinig mensen een bepaalde ziekte hebben, wordt er ook niet veel van het medicijn verkocht, zo redeneerde de farmaceutische industrie. Europa volgde in 1999 het voorbeeld van de VS met dezelfde soort wetten. Deze moesten biotechbedrijven aanmoedigen om middelen tegen aandoeningen te ontwikkelen, die eerder gewoon werden genegeerd.
Deze wetten geven de farma- en biotechbedrijven extra bescherming. Wat houden ze in? Een onderneming die een geneesmiddel ontwikkelt tegen een zeldzame aandoening krijgt voor een periode van zeven jaar de exclusieve marketingrechten, tenzij er een beter medicijn tegen die ziekte wordt ontwikkeld.
Kansen voor biotech
Bovendien kan het bedrijf in een dergelijk geval aanspraak maken op belastingaftrek, speciale subsidies et cetera. Dit maakt het opeens weer interessant om een specifiek medicijn te ontwikkelen. Zeker voor een klein biotechbedrijf dat over het algemeen over minder middelen beschikt dat een grote farmaonderneming.
Een voorbeeld van hoe Genzyme profiteerde van de Orphan Drug Law is haar geneesmiddel Cerezyme tegen de ziekte van Gaucher. Dat is een zeldzame, erfelijke aandoening, die wordt gekenmerkt door een vergrote lever en milt, een tekort aan rode bloedlichaampjes en broze botten.
Hoewel er in de westerse wereld maar ongeveer 5000 mensen aan deze aandoening lijden, verwacht Genzyme dit jaar met dit product een omzet te halen van maar liefst 700 miljoen dollar. Het concern verkoopt Cerezyme voor grofweg 180.000 dollar per patiënt per jaar. Dankzij de bescherming van de Orphan Drug Law kan Genzyme vragen wat ze wil.
Cash cow
De Orphan Drug Law is voor de biotechnologie een belangrijke stimulans geworden. Voor de invoering van de wet waren er slechts tien medicijnen voor zeldzame aandoeningen in ontwikkeling, nu zijn er rond de 250 weesgeneesmiddelen op de markt. In ons land kreeg Pharming voor twee medicijnen de weesgeneesmiddelstatus.
Vóór de surseance van het bedrijf vorig jaar was dat het middel Pompase tegen de spierziekte van Pompe. Saillant genoeg ontwikkelde Pharming dit in samenwerking met Genzyme, dat er mee doorgaat. Voor C1 inhibitor van Pharming tegen erfelijk angiodeem heeft de onderneming de status van weesgeneesmiddel gekregen voor de Europese markt.
Ondanks het beperkte aantal van naar schatting 3000 patiënten kan deze markt toch een omvang hebben van rond de 40 miljoen euro. Een ander bedrijf in Europa dat een ware cash cow in handen heeft als gevolg van de weesgeneesmiddelenstatus, is het Zwitserse Actelion met Tracleer.
Lucratief
Dit is een middel tegen specifieke vormen van verhoogde bloeddruk in de longen, waarmee het bedrijf uit de rode cijfers kwam. Actelion is bezig een scala aan nieuwe, specifieke toepassingen voor het product te ontwikkelen, die de omzet en de winst van de onderneming fors de hoogte in kunnen stuwen.
De verwachting is dat de omzet van Tracleer dit jaar richting de 300 miljoen Zwitserse franc kan stijgen. De omzet vorig jaar bedroeg 122 miljoen franc, terwijl in 2001 nog maar voor 3,5 miljoen franc van dit product werd verkocht. Net zoals bij Cerezyme van Genzyme vraagt Actelion de hoofdprijs voor Tracleer: 28.500 dollar per jaar.
Dat is het mooie van een monopoliepositie. Kleine nichemarkten zijn maar wat lucratief en biotechbedrijven die zich daar op richten kunnen zeer winstgevend worden.
Marcel Wijma is een onafhankelijk adviseur voor een niet-beursgenoteerde partij in de biotechnologie. Op dit moment heeft hij geen beleggingen in beursgenoteerde aandelen in Nederland. De informatie in deze column moet niet gezien worden als een professioneel beleggingsadvies of als een aanbeveling tot het doen van bepaalde beleggingen. Het betreft hier de mening van een onafhankelijke partij zodat er als zodanig geen verantwoording kan worden genomen voor de actie van anderen. Uw
reactie is welkom op wijma@iex.nl