De afgelopen week is er al veel gezegd en geschreven over de koers van Pharming, letterlijk en figuurlijk. Het begon met een analistenrapport van Kempen en het eindigde vooralsnog met de vraag van de FDA om meer testresultaten van de effectiviteit van het medicijn Ruconest.
Met als resultaat een daling van de koers met 40% ofwel ruim €325 miljoen. Ik wil me afzijdig houden van complottheorieën over de FDA of over voorkennis. Ik kijk naar het fundamentele plaatje.
Het geneesmiddel Ruconest kan momenteel al worden ingezet bij erfelijk angio-oedeem (HAE), maar de aanvraag bij de FDA ging om uitbreiding van preventieve toepassingen, ofwel profylaxe: het voorkomen van aanvallen. Hiervoor heeft de FDA aangegeven dat er meer onderzoek moet worden gedaan.
Lees meer: Pharming: Geen toestemming
Amerikaanse politiek
Er is nog wel een case te maken dat kleinere, niet Amerikaanse healthcare bedrijven sneller de vraag krijgen van de FDA om meer informatie dan grote gevestigde biotech bedrijven, maar dat kan ook te maken hebben met communicatie en weten wat de politieke kanalen zijn in de VS.
We hebben dit eerder meegemaakt een paar jaar geleden met het Leidse bedrijf Prosensa en haar grote Amerikaanse concurrent Sarepta bij de beoordeling van een medicijn van een eveneens zeldzame ziekte van Duchenne. Dat terzijde.
Vertrouwen terugwinnen
Blijft over wat nu wezenlijk van belang is voor de huidige en toekomstige waardeontwikkeling van Pharming. Natuurlijk is de beslissing van de FDA een flinke tegenvaller die een deuk slaat in het vertrouwen in de onderneming. Dat moet teruggewonnen worden.
Ruconest wordt echter wel al veel off-label voorgeschreven door doctoren als preventief middel. Vooral in de VS zegt dat wel wat. Bij de specialisten en zeker ook bij de patiënt is er dus voldoende vertrouwen on Ruconest te proberen en te blijven gebruiken in de profylactische (=preventieve) toepassing.
Dat is het andere misverstand wat veel wordt genoemd: dat de verkopen in de eerste zes maanden zijn afgevlakt. Pharming is er – in mijn ogen – in geslaagd om extra patiënten die niet geholpen konden worden met de bloedplasmaproducten van Shire en CSL vast te houden en daarboven op uit te bouwen.
Vandaag de dag zit die waarde dus overduidelijk in de omzet en winstcijfers van Ruconest. Het product heeft zich al in honderden patiënten bewezen als een goedwerkend middel met beperkte bijwerkingen. Tenzij er een allergie voor konijnen aanwezig is.
Omzetverwachtingen
Markonderzoeksbureau EvaluatePharma verwachtte eerder al dat de omzet van Ruconest in de VS de komende jaren verder zal toenemen tot meer dan 600 miljoen dollar in 2024 en daarmee het tweede middel tegen HAE wordt, na het nog te lanceren nieuwe middel lanadelumab van Shire.
De prijs van het laatstgenoemde middel, dat door sommigen een superieur product wordt genoemd, lijkt nog onderwerp te zijn van discussie. Overigens, bij die zogenoemde superioriteit kunnen nog wel wat vraagtekens gezet worden. Het middel is voornamelijk getest in patiënten met weinig aanvallen en heeft wel een paar zware bijwerkingen.
Bovendien blijkt dat bij een kwart van alle patiënten er nog steeds sprake zal zijn van een acute aanval. En dan is het laatste redmiddel die een ander werkingsmechanisme heeft, het middel van Pharming.
Gebruiksgemak
Voordeel van lanadelumab is wel dat het onder de huid kan worden geïnjecteerd en niet via een infuus. Vooral gebruikersgemak zal zorgen voor de verdere groei van de HAE markt en daar zal Pharming zich met Ruconest op moeten richten. Iets waar men druk mee bezig is.
Ruconest is en blijft voor de komende jaren dus de cashcow van de onderneming. Voor de middellange tot langere termijn ligt de waarde echter veel meer in de nieuwe toepassingen voor Ruconest. Voor partnerships die Pharming nodig kan hebben in de VS, denk ik toch dat er veel waarde zit in next generation middelen tegen de ziekte van Pompe en Fabry.
De veiligheid van deze potentiële producten van Pharming is eigenlijk al aangetoond. Hierdoor kan een Fase I/II snel verlopen, voor beide aandoeningen. En Sanofi kan wat dat betreft een ideale partner zijn voor Pharming. Op het gebied van financiering en zeker ook als de muscle richting de FDA. En wie weet als mogelijke koper op een veel hogere koers.
Alles over het aandeel Pharming