LEIDEN (AFN) - Pharming heeft de rechten op de ontwikkeling en commercialisering van een medicijn van Novartis gekocht. Dat meldt het beursgenoteerde biotechbedrijf uit Leiden dinsdag.
Pharming betaalt op voorhand 17,9 miljoen euro. Novartis heeft daarnaast recht op wettelijke en commerciële mijlpaalbetalingen en op een dubbelcijferig percentage royalty's over de netto-omzet. Na goedkeuring wordt marktintroductie van het middel voorzien in de tweede helft van 2021 of de eerste helft van 2022.
Het gaat om leniolisib, ook wel bekend als CDZ173, een medicijn in een late ontwikkelingsfase voor de behandeling van geactiveerd PI3K-delta-syndroom (APDS). Dat is een aandoening van het immuunsysteem die er onder meer voor zorgt dat infecties niet goed door het lichaam worden bestreden. Ook kan het leiden tot problemen met de luchtwegen of darmen en tot een bepaalde vorm van kanker. Er is nog geen geregistreerd medicijn tegen.
Doelgroep
APDS wordt behandeld door immunologen, de belangrijkste artsen die ook erfelijk angio-oedeem (HAE) behandelen en daarom reeds een directe doelgroep van Pharming vormen.
Topman Sijmen de Vries van Pharming spreekt van een "geweldige mijlpaal voor Pharming". Met de licentie wordt volgens hem voortgebouwd op het succes van het Pharming-medicijn Ruconest door het portfolio uit de bouwen. "We zijn bijzonder enthousiast over het profiel van dit medicijn en over de match tussen het werkingsmechanisme en de pathologie van de ziekte", aldus De Vries.
Conference call
In wetenschappelijk publicaties over APDS zijn tot nu toe tweehonderd gevallen in de VS en Europa van de aandoening besproken, stelt Pharming in een conference call voor analisten. De daadwerkelijke groep patiënten ligt volgens het bedrijf echter veel hoger, omdat de ziekte nog veel te weinig wordt gediagnosticeerd. Voorlichting over de aandoening moet daar verandering in brengen, liet De Vries weten.
Een concrete schatting van de omvang van de markt, werd niet gegeven. Wel ligt het volgens De Vries voor de hand dat leniolisib het prijsniveau van een zogeheten weesgeneesmiddel krijgt, gezien de zeldzaamheid van APDS. Prijzen voor weesgeneesmiddelen liggen doorgaans erg hoog.
Na aankondiging van de deal stond het aandeel dinsdag aan het einde van de middag 3,5 procent hoger. De koers van Pharming was dit jaar al met ongeveer 45 procent gestegen.