Van beleggers
voor beleggers
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?
Home  /  Forum  /  Pharming  /  Prophylaxis of Hereditary Angioedema

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

  • 0,868 18 apr 2024 17:35
  • -0,093 (-9,63%) Dagrange 0,861 - 0,957
  • 37.599.271 Gem. (3M) 6,9M

Prophylaxis of Hereditary Angioedema

7 Posts
| Omlaag ↓
  2. Berdientje 28 augustus 2014 09:36
    Pharming And Salix Announce Initiation Of Clinical Study Of RUCONEST® For Prophylaxis Of Hereditary Angioedema

    LEIDEN, THE NETHERLANDS, RALEIGH, NC, August 28, 2014 - Pharming Group NV (EURONEXT: PHARM) and Salix Pharmaceuticals, Ltd. (NASDAQ:SLXP) today announced the initiation of a clinical study of Ruconest®, (C1 Esterase Inhibitor [Recombinant]) 50 IU/kg, for attack prophylaxis in patients with hereditary angioedema (HAE).

    The Phase 2 randomized, double- blind, placebo-controlled, crossover study will evaluate the safety and efficacy of Ruconest® when used for the prophylaxis of angioedema attacks in patients with HAE. The study will enroll approximately 30 patients and compare a dosing regimen of Ruconest® given either once or twice weekly versus placebo over a total of 12 weeks. The initiation of the study follows the filing of an Investigational New Drug (IND) application with the U.S. Foo d and Drug Administration (FDA). The study will be conducted at sites in Europe and the United States.

    “We expect the results of the study to be highly informative in determining the clinical benefit of Ruconest® to prevent HAE attacks,” said Bruno Giannetti, MD PhD, Chief Operating Officer of Pharming.

    This randomized-controlled study follows an open-label study with Ruconest® given once weekly, which was published in the peer reviewed journal Allergy in November 2012. The 25 patients included in the open-label study had a history of frequent HAE attacks (mean 0.9 attacks/week). During the 8 week Ruconest® treatment period, the mean frequency of HAE attacks was reduced by more than 50% to 0.4 attacks/ week. The repeated administrations were generally safe and well-tolerated. The results of that open-label study study suggest that Ruconest® could be effective in providing long term prophylaxis in patients with frequent a ttacks.

    Under the terms of the Pharming-Salix license agreement, the companies will equally share the development costs for Ruconest® for HAE prophylaxis and Pharming will receive an undisclosed milestone payment from Salix at FDA approval for this additional indication.

    In July 2014, the US FDA approved Ruconest® , the first and only plasma-free, recombinant C1-INH, for the treatment of acute attacks in adult and adolescent patients with hereditary angioedema (HAE). Effectiveness was not established in HAE patients with laryngeal attacks. Salix currently plans on making RUCONEST available to patients during the fourth quarter of 2014.

    RUCONEST® is manufactured by Pharming Group NV in the Netherlands. Salix has licensed exclusive rights from Pharming to commercialize RUCONEST® in North America and market RUCONEST® for the treatment of acute HAE attack symptoms.

    Indication:
    RUCONEST&re g; is a C1 esterase inhibitor [recombinant] indicated for the treatment of acute attacks in adult and adolescent patients with hereditary angioedema (HAE). Effectiveness was not established in HAE patients with laryngeal attacks.

    Important Safety Information:
    RUCONEST ® (C1 esterase inhibitor [recombinant]) is contraindicated in patients with a history of allergy to rabbits or rabbit-derived products, and patients with a history of life-threatening immediate hypersensitivity reactions to C1 esterase inhibitor preparations, including anaphylaxis.
    Severe hypersensitivity reactions may occur. The signs and symptoms of hypersensitivity reactions may include hives, generalized urticaria, tightness of the chest, wheezing, hypotension, and/or anaphylaxis during or after injection of RUCONEST. Should symptoms occur, discontinue RUCONEST and administer appropriate treatment. Because hypersensitivity reactions may have symptoms similar to HAE attacks, treatm ent methods should be carefully considered.
    Serious arterial and venous thromboembolic (TE) events have been reported at the recommended dose of plasma derived C1 esterase inhibitor products in patients with risk factors. Risk factors may include the presence of an indwelling venous catheter/access device, prior history of thrombosis, underlying atherosclerosis, use of oral contraceptives or certain androgens, morbid obesity, and immobility. Monitor patients with known risk factors for TE events during and after RUCONEST administration.
    RUCONEST has not been studied in pregnant women; therefore, should only be used during pregnancy if clearly needed.
    The most common adverse reactions (incidence =2%) were headache, nausea, and diarrhea. The serious adverse reaction in clinical studies of RUCONEST was anaphylaxis.
    Please see complete Prescribing Information for RUCONEST.
  3. harrysnel 28 augustus 2014 10:54
    Vraag me af of Pharming ook proefpersonen kan rekruteren met een verleden van "laryngeal attacks". In dit persbericht wordt nog eens expliciet vermeld over Ruconest:
    "Effectiveness was not established in HAE patients with laryngeal attacks.."

    En wat te doen als een "laryngeal attack" optreedt? Ander middel dan toedienen?

    Uiteindelijk zal Pharming profylactische toepassing zo breed mogelijk in de markt willen zetten. Keuzes mbt populatie onderzoek hebben consequenties voor uiteindelijke inzetbaarheid. Iemand enig idee vwb toelatingscriteria van dit onderzoek? Zie dit onderzoek nog niet bij clinical trials vandaar mijn vraag.
  5. harrysnel 28 augustus 2014 10:59
    quote:

    informantje schreef op 28 augustus 2014 10:57:

    ik weet dat Ruconest voor Europa wel gebruikt kan worden voor een laryngeal behandeling
    Inderdaad maar dit is in VS en Europa. Vandaar mijn twijfel. Stel patiënt in VS krijgt zo'n aanval. Geeft dat dan ethisch/juridisch wellicht problemen als je dan toch met Ruconest behandelt?
  6. [verwijderd] 28 augustus 2014 12:43
    quote:

    harrysnel schreef op 28 augustus 2014 10:54:

    Vraag me af of Pharming ook proefpersonen kan rekruteren met een verleden van "laryngeal attacks". In dit persbericht wordt nog eens expliciet vermeld over Ruconest:
    "Effectiveness was not established in HAE patients with laryngeal attacks.."

    En wat te doen als een "laryngeal attack" optreedt? Ander middel dan toedienen?

    Uiteindelijk zal Pharming profylactische toepassing zo breed mogelijk in de markt willen zetten. Keuzes mbt populatie onderzoek hebben consequenties voor uiteindelijke inzetbaarheid. Iemand enig idee vwb toelatingscriteria van dit onderzoek? Zie dit onderzoek nog niet bij clinical trials vandaar mijn vraag.
    Harry, zie nu je posting van vanochtend.
    Ik ga er vanuit dat "de niet-vastgestelde werkzaamheid van Ruc bij larynxaanvallen voor de acute toepassing" hier geen rol speelt en dat Ph. voor dit Fase II onderzoek t.b.v. de profylactische toepassing gewoon patienten met een "laryngeal attack"-verleden kan recruteren. Het betreft immers geheel nieuw onderzoek voor een andere toepassing.

    Op dit in de planning staat weet ik niet. Larynx-patienten zijn nogal zeldzaam dus sowieso lastig te recruteren, met name in grote-oppervlakte landen als de USA. De heftigheid van zo'n aanval zal het geringe aantal larynx-HAE-ers er ook niet gauw toe brengen even mee te werken aan een onderzoek waarbij niet zeker is of ze een potentieel werkend preparaat toegediend krijgen dan wel een placebo. Zeker niet als er al voor larynx-aanvallen goedgekeurde medicatie op de markt is.
    Dan blijft ook nog de vraag hoeveel larynx-patienten op een onderzoekspopulatie van "slechts" 30 de FDA voor goedkeuring aanvaardbaar vindt voor eventuele inzetbaarheid bij larynx-aanvallen. In het verleden zijn er op dit punt en op het laatste moment al verschillende farmaceuten aardig de mist ingegaan, dus we mogen aannemen dat daar goed overleg aan vooraf gaat.
    En ja: larynx-aanvallen mogen dan weinig voorkomen, veel HAE-patienten krijgen er ooit een keer mee te maken. Algemene inzetbaarheid is dus van groot belang bij de (initiële) keuze en het commercieel succes van een preparaat.
7 Posts
|Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium

Logische herfinanciering Pharming

Het laatste advies leest u als abonnee van IEX Premium

Inloggen Word Abonnee

Pharming Nieuws

  1. 18 apr Pharming rondt plaatsing obligaties af 5
  2. 18 apr Pharming vervangt converteerbare lening 6
  3. 08 apr Pharming rondt rekrutering voor klinische studie leniolisib met kinderen af
  4. 14 mrt CEO: Pharming haalt omzet uit steeds meer landen 2
  5. 14 mrt Lichte plus voor AEX voorzien; zullen Pharming en Basic-Fit de boel opschudden?
  6. 14 mrt Pharming rekent ook voor 2024 op dubbelcijferige omzetgroei 2
  7. 13 mrt Slotcall: Twijfel slaat toe bij chippers, AEX sluit iets lager na wispelturige sessie
  8. 11 mrt Beursblik: hogere jaaromzet Pharming verwacht
  9. 11 mrt AEX gaat opnieuw rode opening tegemoet, Japan ontloopt recessie maar Nikkei duikelt 1
  10. 14 feb Video-update: AEX index, Brunel en Pharming

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links

Meld u aan voor de dagelijkse Beursupdate

Dagelijks een update van het laatste beursnieuws en beleggingskansen in uw mailbox!