Internationaal schreef op 23 juli 2014 23:41:
[...]
Ik wil niet zo maar kritisch zijn maar nakko het lijkt er sterk op dat je missie met deze post weinig ruimte heeft gelaten voor feitelijkheid. Je motief is me onduidelijk?
Hier dan een paar gegevens als hulp bij verdere verdieping in dit materie (en dan met citaten/bronnen):
1. Regel 3 par 2 van jou stuk: Cinryze is niet goedgekeurd voor behandeling van acute aanvallen, alleen voor profylaxis.
www.haea.org/patients/treatments/Berinert, Firazyr vanaf 18 jaar,
www.shirecanada.com/en/documents/FIRA...en Kalbitor vanaf 16 jaar zijn dat wel
www.bcbsks.com/customerservice/provid...(Ruconest trouwens vanaf 13 jaar - een groot voordeel omdat men patiënten vroeg al kan binden aan eigen product)
2. Ruconest kan wel zelf toegediend worden
Salix-Pharming's Ruconest Gets FDA Nod for HAE Published on July 18, 2014
"Ruconest can be self-administered by a patient once training is obtained. Due to the unpredictability of HAE attacks, patients remain uncertain about the occurrence of the next attack. This makes it important to have a drug that patients can administer themselves to resolve a sudden attack."
www.zacks.com/stock/news/140622/Salix... 3. Larynx aanvallen worden goed behandeld met Ruconest weten we uit Europese studies dus wordt de bewoording op bijsluiter waarschijnlijk op vergelijkbare wijze gelezen als de bewoording op de larynx waarschuwingen van alle andere HAE middelen:
• " Ruconest® is effective for the treatment of angioedema attacks in all assessed anatomical locations (abdominal, oro-facial-pharyngeal-laryngeal, peripheral or urogenital sites).22"
www.haepatient.com/health-care-practi...Alle andere middelen hebben waarschuwingsteksten in hun bijsluiter om bij een 'laryngial attack' naar de ziekenhuis te gaan ook als er met hun middel behandeld wordt.
" If you self-inject Firazyr or if your caregiver injects you with Firazyr while experiencing a
laryngeal attack (obstruction of the upper airway), you must seek medical care immediately."
www.google.nl/url?url=http://www.medi..."Given the potential for airway obstruction during acute laryngeal HAE attacks, patients should be advised to seek medical attention in an appropriate healthcare facility immediately in addition to treatment with Berinert, Firazyr, or Kalbitor.1,3,4"
www.bcbsks.com/customerservice/provid...4. Pharming heeft al in Europa orphan status voor meer toepassingen:
Delayed Graft Function (Orphan)
Prevention and/or treatment of delayed graft function after solid organ transplantation
Orphan indication sponsor
• Pharming Technologies B.V.; Archimedesweg 4, Netherlands
Capillary Leakage Syndrome (Orphan)
Orphan indication sponsor
• Pharming Technologies B.V.; Archimedesweg 4, Netherlands
reference.medscape.com/drug/berinert-...5. In Europa groeit het markt aandeel pas dit jaar snel (als we Pharming moeten geloven, naar 3 miljoen 250%+). Dit heeft vooral te maken met de versnippering van de Europese markt en verzekeringswezen. Dit is ook niet anders geweest voor de concurrenten. Berinert is al bijna 30 jaar goedgekeurd en heeft het grootste deel van de markt, maar is minder kosten efficiënt dan Ruconest en dus liggen er toch kansen (dit is vooral waar bij patiënten met overgewicht - een relevant gegeven in de VS).
6.Je zegt: "het gebruik van de melk van transgene konijnen is duur, bewerkelijk en risicovol". Het is juist deze drie dingen niet vergeleken met de bloedplasma producten. Goedkoper dan het moeizaam verzamelen van menselijk bloed met risico dat bloed donors protest leveren over winsten door farmaceutisch gebruik (zie artikel in volkskrant hierover). Minder kwetsbaar als supply chain omdat konijnen oeverloos kunnen vermenigvuldigen. Minder risicovol omdat men niet hepatitis A of B kan krijgen van mensen die donor waren en die ziekten hadden (daarom moet men deze imunisaties krijgen als de andere middelen gebruikt worden maar niet bij Ruconest). Ook is er gevaar voor overdracht van Kreuzfeld Jacob Syndroom en een diversiteit aan virus ziekten, bij het gebruik van menselijk bloed.
6. Wat verdere toepassingen betreft. De uitbreiding naar profylaxis zou er sneller kunnen zijn dan men denkt, vooral omdat er geen alternatief is in de C1INH behandelingen voor mensen die religieuze bezwaren hebben tegen menselijke bloedproducten (zoals bijvoorbeeld de Jehovagetuigen) en Pharming al clynische data beschikbaar heeft uit profylaxis studies. (http://www.drugs.com/clinical_trials/pharming-announces-publication-ruconest-hae-prophylaxis-study-14583.html)