Graag breng ik hier Amicus Therapeutics onder uw aandacht. Dit is een biotechbedrijf dat zich specialiseert in het ontwikkelen van medicijnen tegen allerlei zeldzame ziektes, zoals de ziekte van Fabry.
Amicus ondervond wat strubbelingen de afgelopen jaren met hun testprogramma's, maar dit jaar was er de grote doorbraak: hun belangrijkste medicijn genaamd Mitagastat slaagde voor de eerste Phase III trial. De koers spoot omhoog op het heugelijke nieuws.
De laatste weken is de aandacht echter wat verslapt en kabbelt de koers rond de 6 dollar. Ik ben ingestapt, omdat in mijn ogen de koers op verdere ontwikkelingen de 8 dollar weer kan opzoeken. Hieronder ziet u de daggrafiek:
Klik op de grafiek voor een grote versie
De ziekte van Fabry
De ziekte van Fabry is geen alledaagse ziekte is. Fabry kan zich al uiten in de kindertijd. De vroege klachten worden met name veroorzaakt door afwijkingen aan het perifere en autonome zenuwstelsel. Pijn en pijnaanvallen van enkele minuten tot weken in handen en voeten zijn vaak een eerste klacht.
Deze klachten treden meestal op tijdens koorts-episoden of bij een inspanning zoals sporten. Een andere opvallende klacht is het verminderd, of geheel niet transpireren. Op latere leeftijd worden de klachten nog serieuzer, levensbedreigend zelfs, met gevallen als:
- nierinsufficientie
- hartklepproblemen
Het is an sich niet moeilijk om de diagnose van de ziekte van Fabry te stellen. Echter, de symptomen zijn niet bijzonder specifiek en de ziekte is zeldzaam. Daardoor wordt er vaak niet, of pas laat aan de ziekte gedacht.
Omdat de ziekte progressieve, onherstelbare schade veroorzaakt is het van belang tijdig de correcte diagnose te stellen. Er zijn behandelingen mogelijk, maar die hebben hun beperkingen en zijn erg duur.
Goede testresultaten
Amicus is te loven om zijn doorzettingsvermogen. Na een paar tegenvallers in de ontwikkeling van het medicijn voor Fabry besloot het management bijna de handdoek in de ring te gooien. Gelukkig voor beleggers, en zeker voor patiënten, besloten ze toch door te zetten.
Onder het mom van de aanhouder wint konden ze dan eindelijk in augustus wereldkundig maken dat de eerste Phase III trail met succes doorlopen is. Uit de testen bleek namelijk dat hun medicijn een veilig en effectief medicijn tegen Fabry blijkt te zijn.
De uiteindelijke goedkeuring door de FDA (Food and Drug Administration) moet nog volgen, maar uit de historie blijkt dat als de Phase III trial met succes doorlopen is, verwacht mag worden dat het medicijn ook daadwerkelijk op de markt verkocht mag worden.
Ik verwacht dat in het eerste half jaar de aanvraagformulieren richting de FDA gaan, en dat enkele maanden later de uiteindelijke goedkeuring zal volgen.
Meer programma's
Amicus ontwikkelt verder nog medicijnen tegen bekende ziektes als Parkinson, Pompe en Gauche. Deze ontwikkelingstrajecten bevinden zich nog in de pre-klinische fase. Het is te prematuur om hier een waarde aan toe te kennen, maar het is goed om te weten dat Amicus aan diversificatie doet.
De discussie van een jaar geleden omtrent de vergoeding van zeer kostbare medicijnen zal u destijds waarschijnlijk niet ontgaan zijn. Om uw geheugen wat op te frissen; de discussie betrof het dilemma van wel of niet peperdure behandelingen vergoeden met belastinggelden.
De ziekte van Pompe werd met name genoemd, maar ook de ziekte van Fabry was onderwerp van gesprek. In 2010 werd in totaal 11 miljoen euro uitgegeven aan de behandeling van ongeveer zestig patiënten met de ziekte van Fabry.
De zorgverzekeraars lieten weten dat zij door zouden gaan met het vergoeden van de zorg. De overheid besloot het programma niet te stoppen. Wat is het gevolgd voor Amicus? Nederland is maar een klein landje, maar het typeert wel de bereidwilligheid om wat te doen aan zeldzame ziektes.
Een stijging
Vroeger was Amicus beduidend hoger gewaardeerd toen het verwachtingspatroon min of meer op hetzelfde niveau lag. Gedurende de tegenslagen daalde het aandeel van 12 dollar naar 2 dollar, en met de verlate goede testresultaten herstelde de koers naar 7,50 dollar.
Winstnemingen zorgden ervoor dat een deel van het herstel is verdwenen, maar fundamenteel gezien is het bedrijf sterker dan ooit. Het potentieel van het medicijn Mitagastat is erg groot. Zoals gezegd is er al wel een behandeling voor Fabry, maar Mitagastat is een enorme vooruitgang.
In plaats van injecties kunnen Fabry-patiënten met Mitagastat een behandeling krijgen gebaseerd op orale inname. De lagere verkoopprijs biedt ook een economisch voordeel. Als Amicus vele miljoenen aan omzet gaat boeken, kan het aandeel zeker de 10 dollar kan gaan opzoeken.
Hoge risicofactor
Zijn er geen risico's? Uiteraard, de FDA kan volgend jaar beslissen dat het feest toch niet doorgaat. Ook bestaat de kans op vertragingen. Biotechaandelen kennen doorgaans een hoge risicofactor.
Maar waar risico is is er ook potentieel rendement. En die verhouding is in dit geval te gunstig om het aandeel links te laten liggen. Daarom denk ik dat de huidige koers een mooi instapmoment is en verwacht ik dat het aandeel enkele dollars kan stijgen.
Duijvestijn heeft positie in Amicus.